今年的MDS警觉日活动将于10月23日在上海六院举行,因为25日(警觉日)为周2,特提前到23日(周日)举行。地点在上海第六人民医院食堂3楼大会议室;活动主要有:1。MDS的诊治(李晓);2.MDS的一般注意事项(护士长);3.患者代表发言(陈立平);4.患者咨询; 届时会有天津血研所;苏州血研所及北京协和医院专家到场参与咨询活动,请各位患者及家属踊跃参与!!!
由六院血液科研究分析设计/金域检测生物公司实施的MDS(骨髓增生异常综合征)相关靶向基因检测项目于2016年4月中旬正式开展,本项目只面向本院就诊的,医生认为需要检测的病人。项目意义:项目检测包括31个中国MDS病人最容易发生突变的靶基因,每个基因均检测全外显子序列,MDS病人中约90%病人可以检测到至少1种突变;1.对难以根据既往检测项目(全套骨穿项目)确诊的MDS可疑病例,如检测到典型突变(如SF3B1)可帮助诊断;2.对已经确诊的病人根据基因检测结果,可大致判断疾病的走向;如某些基因突变预示疾病可能长期稳定,有的预示可能短期内进展。有利于病人对自身病情的了解和医生对治疗方案的选择;3.一般病人只要在确诊时检测一次即可;部分长期(数十年)病患可能需要在确诊数年后复查了解疾病变化状况;因基因检测复杂,有时“好”的和“差”的基因突变共存,所以基因检测结果的分析判断是相对的而非绝对的;另外此检测项目目前尚未纳入医保;因此请病患及家属自行考虑决定是否接受该项检测。如有疑问可在李晓或常春康教授专家门诊或周二上午全套骨穿检查时咨询上海市第六人民医院血液科 2016.6.6
援助计划实施必须通中国初级卫生保健基金会成立的项目办公室审核;援助药物为杨森公司提供。只有经过审核的对达珂治疗有经验积累的部分医院具有申请该援助计划的资格;经批准享受计划的患者可在自费应用3个疗程足量达珂疗程的前提下,享受4个疗程免费的赠药疗程;或在自费应用2个疗程足量达珂疗程的前提下,享受2个疗程免费的赠药疗程;享受援助计划的好处包括足量,节约,不需等待他人合用等;不足之处是第一第二量程一次性费用较高; 请各位适用患者充分考虑利弊谨慎选择。
“因爱必达”骨髓增生异常综合征达珂援助计划简介项目目的因爱必达患者援助项目为中国骨髓增生异常综合征(MDS)患者提供药品援助,以提高中国低收入骨髓增生异常综合征患者药物治疗的可及性;减轻患者对家庭和社会的负担,提高患者生活质量,延长患者生命。项目启动时间和截止时间 2015年7月 — 援助药品发放完毕说明:援助药品发放完毕项目自动结束,将不再接受患者申请,已成功入组患者的援助药品领取将不受项目结束影响。项目内容(一)项目简介 MDS患者援助项目是针对低保特困和低收入的MDS患者开展的慈善援助项目。项目计划于2015年-2018年三年内向中国低保特困和低收入MDS患者提供药品援助,并开展相关的疾病和患者教育,让更多患者了解疾病,积极治疗,延长患者生存。(二)援助对象申请援助患者需同时符合以下所有条件:1.基本条件: 持有中华人民共和国居民身份证/军官证的成年公民知晓并同意遵守项目相关规定且自愿按程序申请。2.医学标准: 经项目医院指定医师进行医学评估:确诊为符合达珂中国批准治疗适应症且适合接受达珂治疗的骨髓增生异常综合征患者。 患者无达珂中国批准说明书中提及的禁忌症。3.经济标准: 低保特困患者:患者提供病前一年以上低保或特困证明及其他相关证明材料并通过中国初级卫生保健基金会成立的项目办公室审核。 低收入患者:因家庭经济原因无法继续承担后续达珂药物费用。同时患者需提供经济评估所需相关证明材料并通过中国初级卫生保健基金会成立的项目办公室审核。(三)援助方案依据临床医学证据以7个疗程达珂治疗为一个周期,通过中国初级卫生保健基金会成立的项目办公室审核获得骨髓增生异常综合征患者援助项目资格的低保特困患者依据指定医师医学评估有机会获得最多不超过7个疗程的达珂援助药品;通过中国初级卫生保健基金会成立的项目办公室审核获得骨髓增生异常综合征患者援助项目资格的低收入患者将获得部分达珂援助,早期援助阶段患者自费使用达珂规范化治疗2个疗程后,依据指定医师医学评估有机会获得第3和/或第4个疗程达珂援助药品。后续援助阶段患者自费使用达珂完成第5个疗程后,依据指定医师医学评估有机会获得第6和/或第7个疗程达珂援助药品。
近期发现一些不正规地西他宾治疗造成病人严重并发症,疗效难以判定和对治疗丧失信心的病例:特说明解释如下: 1.不是所有MDS病人都适合地西他宾治疗;一般推荐RAEB1以上的病人,或者RCMD有向高危进展趋势(有7号或复杂染色体异常的病人);或RCMD合并难治的血小板白细胞减少的病人;有移植指证的病人在找到合适供体之前也可采用地西他宾以免疾病进展; 2.地西他宾目前还是全自费的,但如果病人属于医保范畴,住院期间其他费用可以报销; 3.地西他宾4疗程的反应率月50--60%;完全缓解约30%;有反应的病人长期停药后仍有复发可能; 4.由于地西他宾属于去甲基化治疗,是通过恢复病人体内的抑癌基因活性而起作用的,在克隆细胞被抑制,正常细胞尚未正常生长前有较长的骨髓抑制期,血小板白细胞低,所以第一第二疗程容易出血感染,也还不一定能看到疗效; 5.因此决定用地西他宾治疗的病人应该到有经验的医院和医生处进行治疗;以保证第一疗程后住院观察处理防止出现意外;这些医院会在第三疗程前复查骨穿以判断是否有必要继续用药; 6.由于这些有经验的医院病例较多可以采用两人拼用一支地西他宾的方法,疗效与单用一样(已有治疗经验发表),但费用节省一半;本来两个疗程的费用实际可用到4个疗程;给病人和家属带来福音; 总之,我们希望地西他宾这个在国际上广泛应用,明显延长了那些不能移植和不选择移植的高危MDS病人生存期的药物在我国能够被正确合理的应用,给MDS患者更多的治疗选择; 上海第六人民医院血液科 2015.1.21
由于我科近年来开展全套MDS检测给病人带来方便;前来受检病人较多,但部分病人对程序不熟悉遇到一些麻烦:现将标准程序通报如下: 1.已经在其他医院排除其它可能引起血细胞减少疾病的患者按以下步骤; 电话24058336约定某周2上午全套骨穿; 约定当天上午9点半以前(最迟不晚于10点)到六院南大楼6楼血液科进行骨穿;骨穿前付费,医保全额报销; 当天下午1点到门诊10楼A区10号诊室由医生加号复习其他医院既往病历,确定是否需要增补检测项目; 骨穿后14天(2周后)的周2下午挂号到上述门诊地点取全套报告,并听取李晓专家的诊断和治疗意见; 注意:来骨穿时带好既往病史;如血色素低于6克,血小板低于两万不要进行本套检测,一来路上危险;二来如果骨穿前我院查见血象太低将不会进行全套检查;病人白白来回来回奔波; 2.尚未在其他医院排除其它可能引起血细胞减少疾病的患者按以下步骤; 周二下午门诊按上述方法加号看看病人是否倾向MDS诊断; 如倾向MDS诊断者安排短期内入院; 入院1--2周内排除其他疾病,出院前完成MDS骨穿全套检查; 出院2周后周2下午挂号或加号看结果并听取医生诊疗意见;科室联系电话 24058336 或021-64369181--58336; 以上通报仍有不清楚之处可好大夫联系:
MDS(骨髓增生异常综合征)基金会由国际知名的MDS研究学者及临床医生组成。目前,全球仅有37个国家和地区的研究单位获得“优秀中心”认证。我院血液科是沪上首家,也中国大陆仅有的两家通过“优秀中心”认证的单位之一。 MDS基金会致力于在全球范围内推进MDS的基础研究,协调多中心参与的临床实验,医生及护士的MDS继续教育,MDS患者管理、教育及随访。其认证的“优秀中心”,代表了基金会对该单位在“拥有公认的细胞形态学专家进行质量控制”、“具备优秀的细胞遗传学和/或分子遗传学检测技术”、“开展由机构审查委员会批准并正在进行MDS临床试验”以及“在该领域顶级杂志发表研究论文水平”等方面的肯定和评价。相关资料—— MDS基金会理事会主席是佛罗里达州迈阿密大学米勒医学院Stephen D. Nimer教授,成员包括美国罗切斯特大学医学中心John M. Bennett教授,荷兰奈美根大学医学中心Theo J.M. de Witte教授,意大利帕维亚大学Mario Cazzola教授,美国加州斯坦福大学医学院Peter L. Greenberg教授,美国佛罗里达州H. Lee Moffitt癌症中心Alan F. List教授及伦敦大学国王学院Ghulam J. Mufti教授等,均为国际知名的MDS研究学者及临床医生。
各位骨髓增生异常综合征患者及家属: 为帮助大家了解骨髓增生异常综合征的基础知识和治疗的进展,我科将举办骨髓增生异常综合征患者教育系列活动。内容包括: 1、骨髓异常综合征可能的发病原因和临床表现, 2、诊断和分型, 3、治疗(包括国内现在可用的治疗方案和国际上的治疗)。 第二讲于2014年10月18日(星期六)上午在六院门诊15楼会议室举行,届时将由李晓主任授课。欢迎广大患者及家属报名参加。讲座时间:2014年10月18日(周六),9:30~11:00讲座地点:第六人民医院门诊楼15楼会议室(宜山路600号)报名方式:血液科普通门诊及专家门诊均可填写参会报名表。咨询电话:24058336,张医生。
一.骨髓增生异常综合征是怎么回事?骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)是一组起源于造血干细胞恶性克隆性疾病。以骨髓病态造血及骨髓衰竭、高风险向急性白血病转化为临床特征。MDS为老年性疾病,大部分患者年龄大于60岁。在80岁以上年龄人群中,年发病率可达到12/10万。男女均可患病。随着人们生活水平的提高和生活方式的改变,以及国家工业化程度的提高,该病的发生呈上升趋势。MDS病因尚不十分确定,但追问病史,多有反复染发史,多年驾驶史,有机溶剂或油墨接触,或新房装修后短期内入住史。认为与有机苯化合物接触密切相关。少数研究认为与病毒感染及不良进食习惯有关。而继发性MDS一般是指肿瘤经放射及脘化剂治疗后远期发生的上述病变。由于上述至病因素的作用导致造血细胞基因损伤,骨髓中形成克隆性造血,并与残留正常造血形成僵持状态。机体产生过度的T淋巴细胞免疫,同时针对残存正常细胞和克隆细胞,一方面造成造血细胞过度凋亡,骨髓无效造血,外周血一到三系减少。同时抑制恶性克隆不至于立即向白血病转化。一旦此种平衡被打破,则MDS向AML转化。二.怎么知道患了MDS?MDS以贫血,出血,及不明原因的发热为主要临床表现。体检可见不同程度的贫血貌,皮下瘀点瘀斑,牙龈出血等。部分病人可见巩膜黄染或肝脾肿大。多数病人表现为全血细胞(红细胞,白细胞和血小板)减少或两系减少,少数为单纯贫血、血小板减少或白细胞减少。骨髓涂片多数显示增生活跃,部分增生正常,少数增生减低。骨髓显示病态造血(就是细胞形态怪异,不正常)。病态细胞应占到该系细胞10%以上才有诊断意义。 在塑料包埋的骨髓切片中可清晰辨别各系细胞形态。嗜银纤维染色(Gomori)检测骨髓纤维组织增生状况,多数MDS病人骨髓显示中到重度骨髓纤维化。 通过常规DNA G带分析,可在40—50% 的原发性MDS 和50-60%的继发性MDS发现染色体异常。以整条染色体的丧失或增加,或染色体片段的丢失最为常见。如+8,-5/5q-,-7/7q-,20q-等。造血干祖细胞体外集落培养 MDS患者骨髓CD34+细胞(造血干祖细胞)体外培养集落(>40个细胞)显著减少,或不能生成,而集簇(<40个细胞)显著增多,集簇/集落比值明显增高。如果有贫血,感染或出血的临床表现,外周血显示一系到三系减少,骨髓增生活跃或正常,少数增生低下,但合并至少一系以上病态造血,病态细胞须>该系细胞10%以上。维生素B12,叶酸,铁剂,维生素B6等治疗1月血象无改善。能排除其它有类似表现的疾病就可以诊断MDS。当然这需要到专科医院,做MDS全套检查,由专科医生进行确诊。三.怎样治疗MDS?在确诊MDS的时候,应该应该同时按照世界卫生组织(WHO)的分类标准和国际预后积分系统(IPSS)对病人进行亚型的划分和危险度的评估,才能对病人进行针对性的治疗。这需要进行全面的配套检查才能进行。目前我院已能开展相关的检测。确诊MDS后,一般可给予1—2月的造血原料补充治疗,如叶酸,维生素B12,铁剂,维生素B6等。一方面作为其它治疗的基本补充,另一方面还可以进一步除外一些隐性营养性血细胞减少的病人,明确MDS诊断。当然如果骨髓已显示铁粒幼细胞增多,或病人已有多次输血史,则铁的补充要小心。在补充造血原料的同时,往往根据病人血细胞减少的具体情况给予相应的细胞因子治疗,如给予贫血,白细胞减少,血小板减少的程度给予EPO/G-CSF/白介素11/TPO治疗。当然,对重度贫血,活动性出血的病人适当给予血制品输注,如少浆血,血小板等。应尽量采用单采血小板,必要时应用特配(HLA一致)的血小板以减少受者同种抗体的产生。血制品应尽量在小剂量钴60照射后输注,因为MDS病例经常处于免疫缺陷状态(尤其是接受化疗者),再加上HLA不合,有发生输血相关移植物物抗宿主病(GVGD)可能。针对低危/中危病人的常用治疗包括细胞保护剂的应用。抗凋亡药物、抗血管增殖药物、免疫调节药物等,主要目的是维持病人的血细胞在尽可能正常的范围,保证病人能正常生活,并延缓疾病进一步发展。对已经向白血病转化或已经有向白血病转化趋势的病人,应该及时采用化疗或去甲基化药物治疗使病情得以控制或取得完全缓解。对年纪轻,全身情况好的病人,应尽早实施造血干细胞移植。有可能使病人获得长期生存。(上海市第六人民医院血液科 李晓)
中老年人经常腰背痛当心骨髓瘤 年纪大了,肌肉、骨骼的顺应性差了,难免会有腰酸背痛,常见的原因是腰肌劳损或者椎间盘突出,经过适当的休息,用药或康复治疗疾病会好转或痊愈。随着医疗常识的普及人们对骨质疏松引起的腰背痛认识也越来越深,知道及时进行骨密度测定及合理补钙的重要性。但是许多人不知道有一种中老年人常见的血液系统恶性肿瘤—多发性骨髓瘤也会引起反复发作的或持续加重的腰背痛,严重时甚至造成骨折。有的病人在骨质疏松门诊就诊数年,毛病越看越重,最后才考虑到骨髓瘤,延误了最佳治疗时机。因此有必要在这里向中老年朋友们简单介绍一下多发性骨髓瘤的临床特点,以便中老年朋友们提高警惕。 多发性骨髓瘤是由于骨髓内的浆细胞发生恶性增殖所致,年发病率约为3—4/10万人口。照此推算,上海市每年初发病例可达500—600人。本病多发生于45岁以上的中老年人。40岁以下发病者仅占总发病率的3%,儿童发病极罕见。男女发病之比约为3:1。 由于骨髓内浆细胞大量增殖一方面影响正常造血和骨骼结构、另一方面异常浆细胞产生大量单株免疫球蛋白而引起一系列临床症状。如血色素下降引起贫血、乏力;血粘滞度增高造成血流速度缓慢而经常头晕或视物模糊;骨骼破坏而发生头颈、肩背、胸肋、腰髋部疼痛,严重时发生骨折。大量免疫球蛋白的剩余轻链从小便排出形成蛋白尿,甚至造成肾功能衰竭。体液免疫功能下降造成反复感染等等。当老年人出现以上症状难以用其它疾病解释时,应该考虑到本病及时就诊。通过讯问病史,体格检查,血尿常规检查等,如果怀疑本病,医生会进一步做以下检查:1,头颅、胸廓、骨盆X线摄片看有无骨质破坏; 2,抽血查免疫球蛋白量,必要时进一步对球蛋白定性(血清免疫电泳);3,骨髓检查观察骨髓内浆细胞的数量和形态学变化,如果数量明显增加或出现较多的原始浆细胞,双核或多核浆细胞,提示浆细胞恶性增殖倾向。值得一提的是,由于肿瘤细胞与造血基质的粘着性很强,骨髓穿刺涂片有时不能抽出或仅能抽出少量骨髓瘤细胞,造成漏诊或疾病程度的判断错误,因此对怀疑骨髓瘤的病人除进行骨髓穿刺涂片外,均应同步进行骨髓活组织检查。一般说来,以上三项检查中有两项明显异常(达到国际或国内诊断标准)多发性骨髓瘤诊断即可成立。有些少见类型的骨髓瘤如不分泌型、孤立型等,虽然达不到以上标准,医生也会根据疾病的特征性表现作出明确诊断。 一般说来,多发性骨髓瘤恶性细胞增殖较慢,病程较长,较急性白血病等恶性程度低。但仍有部分类型恶性程度极高,发展迅速,病人短期内死于肾功能衰竭或严重感染。故目前多主张在确诊后给予积极治疗,以延长病人生存期。治疗方法包括化疗(药物组成及用量医生会根据病人年龄、全身情况、疾病轻重进行调整)、局部放疗、自体或异基因造血干细胞移植等。经过合理治疗多数病人的病情可得到缓解,生存期得以延长。 综上所述,希望中老年朋友能够提高对本病的认识,提高警惕,确保自身健康,延年益寿。