免疫性血小板减少症的治疗知多少 —初诊篇

免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，主要发病机制是由于抗血小板自身抗体引起的血小板破坏并有血小板生成受限。任何年龄的人群均可发病，儿童多为急性发病，成人多为慢性。临床实践中，诊断ITP时危及生命的或严重的出血事件成人和儿童分别为9.6%和20.2%。因此治疗的选择非常重要

什么样的ITP需要治疗？怎样治疗？

对于ITP，通常使用血小板计数作为评估疾病严重程度的指标，进而决定患者是否需要治疗。

儿童患者

对于诊断时无或只有轻微出血的初诊ITP患儿，不必考虑其血小板计数，仅需保持观察。对出血严重需要治疗的儿科患者，建议应用丙种球蛋白或短期皮质激素作为1线治疗。

成人患者

对于诊断时血小板计数＜30×10⁹/L的初诊ITP成人患者，即使无黏膜出血症状，也应当给予治疗。初诊ITP建议选择长疗程皮质激素治疗。当出血严重需要快速升高血小板，建议联合应用静脉丙球与皮质激素。大多数血小板计数＞50×10⁹/L的无症状成人患者不需要进行治疗。

利妥昔单抗

利妥昔单抗是抗CD20嵌合型单克隆抗体，主要用于治疗非霍奇金淋巴瘤，近年来也广泛应用于各种严重的免疫性疾病。利妥昔单抗通过去除B淋巴细胞而达到治疗目的利妥昔单抗的标准剂量有效率约为60%，中位起效时间40 d。另外小剂量利妥昔单抗治疗ITP的反应率与标准剂量相近，但起效所需时间更长。利妥昔单抗治疗有效的ITP患者，复发后再次应用多数患者仍然有效。

血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）

包括重组人血小板生成素（rhTPO）、艾曲波帕和罗米司亭，均有大样本前瞻性多中心随机对照的临床研究数据支持。目前已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准的两款TPO-RA为艾曲波帕和罗米司亭，但在初诊患者中的应用尚不明确，相关数据也较有限。TPO-RA的一个优势在于不会带来额外的免疫抑制风险，未经治的ITP患者接受了地塞米松40 mg为期4天的治疗，随后接受艾曲波帕50 mg，为期28天。早期完全缓解率为83.3%,6个月时50%；12个月时无复发生存率为66.7%。但是地塞米松早期治疗无效的患者对后期的艾曲波帕治疗有效率较低。