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学术前沿

目前治疗进行性肌营养不良的治疗措施(1)

发表者:韩春锡 4686人已读

(一)增加蛋白合成。

1.促蛋白合成类固醇(anabolic steroids):

   正常步态和体位的维持取决于充足的功能性肌容量。

   肌病时保存肌容量不仅能减缓肌功能下降,还为以后需要的基因疗法或干细胞疗法保存必要的靶细胞利用性。理想的这类药物应具备显著的保存肌容量作用。雄激素作用微弱,目前应用较多的氧雄龙(oxandrolone)能较好地提高肌功能,但只限于屈肘及伸膝动作,爬梯时间并未明显缩短。然而,并无皮质激素抑制生长的副作用。总的看来,有益无害。深圳市儿童医院神经内科韩春锡

2.生长因子(下简称GF):

   因发现过DMD合并垂体前叶激素(GH)缺陷病例的临床表型相对良性,故疑GF可减轻DMD的病理过程,但应用GH抑制剂mazindol治疗DMD的临床报告均不理想,对骨骼肌功能并无作用,心肌功能仅轻微改善,还出现激惹、睡眠障碍与心率加速等副作用。可是胰岛素样生长因子(IGF一1)却能提高骨骼肌的蛋白合成,刺激变性肌肉的再生能力,降低运动诱导的肌乏力,提示IGF一1对肌营养不良有治疗作用。然而,许多类型的细胞均有IGF一1受体表达,增高IGF一1水平后可破坏机体的内环境稳定;还可能刺激成纤维细胞增生而致肌纤维化,甚至促进癌细胞增生和转移。故长期应用,宜谨慎。

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发表于:2009-02-15 22:16

患者评价
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    游** 2011-06-05

    您好,韩博士,看了你的文章心理又平静下来,本来又想去买网上做广告的中药给儿子吃了,现在有您为象我儿子这样的孩子研究这样的病(DMD)我们也放心一点了,那我以后就看你的文章指导吃药跟着你走,不去外面买中药了,我买氧雄龙,沙丁鞍醇,强尼松吃,这样可以吗?谢谢,您能给我回答吗?

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