符合条件的矮小患者可以免费用药半年

西南医院儿科招募单纯性生长激素缺乏症患儿进行聚乙二醇重组人生长激素四期临床试验

单纯性生长激素缺乏症（简称GHD）是一种常见的儿科内分泌疾病，主要症状是明显矮小，但体型匀称，皮下脂肪多，肌肉不发达；骨骼成熟迟缓，骨龄较年龄小，智力多正常。 重组人生长激素用于治疗儿童GHD已经有30多年历史。正是得益于此类药物的应用，才成就了一代足球巨星——梅西（11岁时被诊断罹患GHD）。不过目前的重组人生长激素治疗，需要每天进行皮下注射，不仅对患儿的生活影响较大，而且一旦遗忘注射也会直接影响其疗效。

聚乙二醇重组人生长激素，是全球第一支长效生长激素水剂，已经通过了安全性和有效性检测，于2014年在中国上市。此药的应用将生长激素注射的时间由每天一次延长至每周一次，大大方便了患儿的治疗，减轻由此带来的痛苦。

西南医院儿内科是国内著名的儿童内分泌疑难病和罕见病的诊治中心， 90年代成为国内率先使用重组人生长激素治疗儿童GHD的医疗机构之一，在利用重组人生长激素治疗相关儿童内分泌疾病上拥有非常丰富的经验。西南的儿科团队在矮小症，儿童性发育相关疾病(性早熟，性延迟，两性畸形)，肾上腺疾病，糖尿病的诊治上拥有非常丰富的经验。而且依托三甲综合性医院的优势，与成人内分泌，妇科，泌尿外科，神经外科，影像科，检验科等一起建立了多学科会诊平台，极大的促进了很多疑难病和罕见病的诊治。现将开展聚乙二醇重组人生长激素的IV期临床试验，需招募符合要求的相关患儿进行治疗。

入选患儿条件

凡是经我院儿内科确诊为单纯性GHD的患儿，近半年内未使用过生长激素治疗，年龄3岁以上又未进入青春期的患儿（骨龄在10岁以下），经评估后可纳入本临床试验。 凡符合以上基本条件，并同意配合完成治疗前、中、后的访视和相应检查的患儿，在签署临床试验知情同意书后，西南医院儿内科可免费为其注射长效生长激素治疗半年，半年后继续治疗也有优惠。欢迎患有矮小症的孩子前来就诊进行评估和初筛。

临床试验小知识

什么是IV期临床试验？ 进入IV期临床试验的药物为已经经过安全性和有效性的评估并获准上市。此期临床试验为新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量。 什么是聚乙二醇重组人生长激素？ 将重组人生长激素进行聚乙二醇化学修饰，以延长药物在体内半衰期，在等效性的同时，达到了延长注射间隔的时间。这是由我国自主研发的全球首支长效生长激素水剂。聚乙二醇（PEG）是一种无毒、无活性的高亲水性大分子物质，PEG化学修饰技术已在多种药物上安全应用超过20年，技术非常成熟。