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戴毅 三甲
戴毅 副主任医师
北京协和医院 神经科

肌营养不良的辅助药物治疗

肌营养不良的发病原因是肌肉行使功能所需的基因发生缺陷。因此只有部分或全部纠正基因缺陷,才能从根本上治疗疾病。相关的基因治疗研究方兴未艾,相信会在不久的将来带给我们惊喜。但目前仍需依赖其他药物治疗在一定程度上延缓疾病进展。对于DMD,口服激素治疗的地位已经确立,此前已经多次强调。物理治疗、辅助器械、心肺骨骼治疗等综合治疗措施也对患者生存期、生活质量有益。北京协和医院神经科戴毅


这里介绍一些在国外广泛应用于肌营养不良的辅助治疗药物。这些药物或食品补充剂虽然不像口服激素那样,有显著治疗效果,但安全性可靠、长期服用副作用很少,并有充分证据表明对肌营养不良患者有好处。


1、肌酸(一水肌酸):肌酸是肌肉的主要能量供给分子。主要来源于瘦肉和鱼肉。强化补充后可减轻肌肉组织氧化应激,减少钙内流和肌纤维凋亡,从而增加肌肉容积。肌酸是专业和业余运动员每日服用的食品补充剂,由于其来源天然、安全性优异,属于国际奥委会和其他体育组织允许长期使用的药物。对于肌酸在肌营养不良患者中的应用,已有很好的研究。对这些研究结果进行系统总结和分析,权威的Cochrane给出结论:来自随机对照临床试验的高质量证据表明肌酸治疗可在中短期改善肌营养不良患者的肌力和运动功能。肌酸在接受治疗患者中耐受性良好。(https://onlinelibrary.wiley.com/enhanced/doi/10.1002/14651858.CD004760.pub4)服用肌酸需要注意根据具体情况调整剂量,不当使用可能造成肝肾、心脏损害。此外,由于肌酸促使水向肌肉组织中转移,需要注意多喝水。同时由于水分在肌肉中聚集,可能使体重增加。


2、左旋精氨酸:精氨酸是二十种必需氨基酸之一,主要来源于瘦肉、鱼肉和奶制品。强化补充有助于调节免疫功能,改善肌肉血液供应。已经证实,精氨酸是体内合成一氧化氮的主要底物之一。而一氧化氮是人体最重要的血管扩张分子。在肌肉中,一氧化氮需要锚定在Dystrophin上的一氧化氮合成酶生成。当Dystrophin部分或全部缺失后,一氧化氮合成酶也随之剧减,无法保证肌肉收缩时所需的大量血流供给。这是近年来被广泛认可的DMD/BMD发病机制之一。目前正在进行的PDE5抑制剂临床试验就是在这一理论指导下进行的。所以除了广泛作用,补充左旋精氨酸可从这一机制对DMD病情延缓起作用。左旋精氨酸的其他应用,包括心绞痛、高血压、妊高症、下肢动脉缺血、肾病等的辅助治疗,并能加速伤口愈合。由于能轻度降低血压,一般不用于低血压患者。在罹患过疱疹的患者中也需谨慎,可能引起疱疹病毒复发。左旋精氨酸的服用剂量需在医生指导下因人而异,并需监测肾功能。


3、辅酶Q10:辅酶Q10是线粒体能量代谢的重要传递底物,来源于肉类和海产品。强化补充有助于改善能量代谢,减轻氧化应激,维持心脏功能,增强免疫力。作为药物和食品补充剂,辅酶Q10被广泛应用于多种疾病,如心力衰竭、高血压、糖尿病周围神经病、神经系统变性病(Huntington、Parkinson等)、偏头痛、艾滋病,以及肌营养不良。除了着眼于保护心脏,有研究表明,即使在口服激素治疗基础上,服用辅酶Q10仍可进一步改善肢体运动能力。(https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/mus.22047/full)辅酶Q10可能引起的不适包括胃部不适、食欲不振、恶心、腹泻和血压降低,部分人有皮肤过敏反应。如果将每日一次服用改为每日两至三次服用,上述不适出现的可能将明显降低。除了调整用药方法,个人的用药量也各不相同,需要医生进行指导并随诊观察。


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戴毅
戴毅 副主任医师
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