肌营养不良患儿的希望

2016年9月19日Etelirsen被美国FDA批准上市，这一药物是基于外显子跳跃技术，是一种反义寡核苷酸药物，由美国Sare therapeutic制药公司研发的，经过为期24周的临床三期试验，目前在后期48周的观察中6分钟行走距离等指标均取得了令人兴奋的结果，大约可让13%左右的DMD患者获益，给患者和家庭带来了希望。