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虞雄鹰 三甲
虞雄鹰 副主任医师
江西省儿童医院 神经内科

肌营养不良患儿的希望

2016年9月19日Etelirsen被美国FDA批准上市,这一药物是基于外显子跳跃技术,是一种反义寡核苷酸药物,由美国Sare therapeutic制药公司研发的,经过为期24周的临床三期试验,目前在后期48周的观察中6分钟行走距离等指标均取得了令人兴奋的结果,大约可让13%左右的DMD患者获益,给患者和家庭带来了希望。

虞雄鹰
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