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王磊 副主任医师
潍坊市人民医院 神经内科

干细胞真的可以治疗帕金森病了吗?万志荣/北京航天中心医院

干细胞真的可以治疗帕金森病了吗?发表于2017-06-21万志荣/北京航天中心医院

先和大家分享二条重磅消息:

1)2016年5月30日,首批卫计委公布的干细胞临床研究机构名单,30家医院入选备案,分别分布于包括江苏、广东在内的13个省份以及北京、天津、上海3个直辖市。这是国家干细胞临床研究专家委员会依循其中干细胞临床研究机构资质和条件,严格审核各机构备案材料后首次出台的名单。背景缘由是因为曾经一度干细胞治疗乱象丛生,为此,2011年底,原卫生部和原国家食药监局发布了一项禁令,规定中国在2012年7月1日前停止在治疗和临床试验中试用任何未经批准使用的干细胞,并停止接受新的干细胞临床项目申请。现在中国的干细胞临床研究正重新得到许可,小心翼翼地重启大门,说明干细胞前景是广阔的;潍坊市人民医院神经内科王磊

2)2017年5月31日,一篇名为:Nature重磅直击:中国第一次胚胎干细胞试验隆重登场。文中写到:中国某大型三甲医院的研究团队将把400万个未成熟人类胚胎干细胞的神经元注入帕金森病患者的大脑,这将标志着中国使用人胚胎干细胞(ES细胞)第一次临床试验的开始,这也将是全球第一个通过使用受精胚胎的ES细胞治疗帕金森病的临床试验。该团队介绍,他们在临床试验前,曾以15只猴子为样本进行相关研究。一开始,研究人员并没有观察到运动的改善,但是在第一年年底,该小组检查了一半猴子的大脑,发现干细胞已经变成能释放多巴胺的细胞。他谈到,在未来几年里,研究人员看到剩下的猴子也有50%得到了改善。

对于帕金森病患者来说,无疑第二条消息对他们触动最大。在多个不同场合,帕友或他们的亲朋好友通过各种方式咨询、了解,甚至有帕友已准备去接受干细胞治疗了,据说目前部分费用免费。我想这主要是帕友一方面备受帕病的困扰,其次很多中晚期患者药物效果越来越差,而DBS(脑起搏器)因为价格不菲无力承担。因此可以想象,如此高大上的新型治疗手段+免费的诱人字眼,让很多帕友既心动又想行动。一夜之间“干细胞治疗”似乎成了帕金森病患者的救命稻草。

为此我们有必要了解什么是干细胞?它是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,在一定条件下,它可以分化成多种功能细胞,而分化特征是干细胞最重要的特征。干细胞的来源一般有三种:胚胎干细胞、成熟干细胞(例如骨髓)和成熟体细胞(例如肌肉、皮肤等)。随着对干细胞研究的不断进展和突破,个人认为干细胞为治疗帕金森病提供了一种可能,但是否就是现在呢?

大家有必要注意以下几点:

(1)前文提及的Nature杂志,文中用了“第一次临床试验的开始”,各位帕友注意:临床试验不等于临床治疗。我们临床医生天天做的事情是帕金森病临床治疗,并非临床试验;(2)研究单位对15只猴子动物实验获得的效果还不错。但我们知道,动物实验是人为制造出帕金森病模型,而真正的帕金森病人患病机制及其复杂,并非人为因素,短期制造。帕金森病患者与年龄老化、遗传、环境、易感性等相关,致病原因很复杂。所以,当前帕金森病治疗一个研究热点就是精准确定帕金森病亚型,制定出个体化的治疗方案;(3)对于帕友来说,控制风险,能否收益大于风险以及干细胞的存活率、稳定性、成瘤性等等问题,都需要关注。所以可能还需要较长的时间来进行结果验证。

如果把干细胞治疗和当前最热名词“精准医疗”做个比较,看看干细胞治疗目前是否能够做到精准医疗呢?让我们来看一下国内知名大咖陈生弟教授在2017年的《中华神经科杂志》上发表了名为《浅谈帕金森病的精准医疗》的文章是如何阐述的。他指出:精准医疗的目标是靶向患病个体的分子层面的驱动因素和机制,从而实施最优化的定靶点和定时机的个体化干预,那么实现这一目标,需要最根本的3个层面的条件。

首先,需要对该疾病的发病危险因素有全面的认识,包括遗传因素如致病基因和遗传易患性基因以及环境因素(很多早发型帕友和这个因素有关);

其次,需要对该疾病的致病病理生理过程有全面的掌握,并且具备有效的方式可以检测到异常;

再次,需要具备针对不同个体病理生理特点的个体化治疗措施,从而真正实现精准医疗。

陈教授最后指出:帕金森病,尤其是中国的帕金森病,在精准医疗这条充满期许的道路上还需要攻克许多难关。无论是临床医生、研究者还是帕金森病患者,对帕金森病未来的精准医疗都充满了期许。然而,我们必须面对的事实是,在精准医疗这条道路上还存在多重难关。目前不仅存在科学难度上的问题,还有管理方面、合作方面以及财政和人力资本投入的问题。

所以,鉴于目前的医疗技术,还不能下结论说干细胞可以临床治疗帕金森病,更不能说治愈帕金森病。最新有报道说2016年在同济大学附属东方医院(南院)功能神经科进行hRPE细胞治疗帕金森氏病,有30位患者接受了干细胞治疗,目前还需要对受试者追踪随访,了解术后的疗效,如有报道会及时与大家分享。总之,希望各位帕友及家属理性看待这件事情,期待干细胞临床治疗帕金森病的春天早日来临,可以真正造福于各位帕友。(上述观点仅代表个人,不妥处请指正)。

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