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吴彤
吴彤 主任医师
北京博仁医院 移植技术

造血干细胞移植时机如何选择?

一、问急性髓性白血病造血干细胞移植时机如何选择?北京博仁医院移植技术吴彤


答:除移植以外现有的治疗很难根治且又威胁生命的急性髓性白血病,预期移植的生存率会高于现有的其它治疗,这种急性髓性白血病应该选择做造血干细胞移植。比如:急性髓性白血病伴有特别不好的染色体异常和基因突变,预计化疗的治愈率小于10%,我们称之为高危急性髓性白血病,一旦化疗缓解,应尽早做造血干细胞移植。如果是中危的急性髓性白血病,要根据对化疗的敏感性决定是否需要移植。如果经过化疗残留白血病不能持续转阴且呈上升趋势的病人应该选择做造血干细胞移植。急性髓性白血病如果需要移植目前主张缓解后尽早做,过多的强化治疗是不必要的。如果是原发耐药的急性髓性白血病(两个标准疗程不缓解),需要做挽救性移植,因为这类患者很难通过其它化疗缓解。


二、问:急性淋巴细胞白血病造血干细胞移植时机如何选择?


答:急性淋巴细胞白血病主要分为急性B淋巴细胞白血病和急性T淋巴细胞白血病。近年来在B急淋方面已经取得突破性进展,CAR-T等治疗明显改善了生存。如果是高危的B急淋,主张在缓解后做适当的强化治疗,然后做造血干细胞移植。一旦复发,通过化疗或CAR-T达到再次缓解后进行造血干细胞移植。移植的疗效主要取决于移植前白血病的负荷,体内的白血病细胞数量越少,移植后复发的几率越低。原发耐药的B急淋应该选择做造血干细胞移植,通过靶向药物或CAR-T使患者达到缓解状态再做移植可明显改善移植的疗效。CAR-T可以使绝大多数的B急淋达到完全缓解,且其中大部分为微小残留病阴性的高质量缓解。然而目前大多数CAR-T后的缓解期仍较短,因此我们目前的策略是CAR-T治疗后1-1.5月桥接移植,这样移植后的无病生存率能达到80%。急性T淋巴细胞白血病的治疗进展较少,一些T急淋是化疗可以治愈的,但是如果伴有一些不好的染色体和基因异常,或者化疗后残留白血病不能持续转阴则很容易复发。对于这类患者在缓解后做2-4个疗程的强化治疗后进行移植。


三、问:慢性髓性白血病造血干细胞移植时机如何选择?


答:慢性髓性白血病的治疗已经取得很大的进展,主要是靶向药物酪氨酸激酶抑制剂的应用。有了这类药物以后,80%的慢性髓性白血病患者可以很好地控制疾病,正常的工作、生活,病情稳定在慢性期时不会首选移植。当靶向药物耐药或副作用不能耐受,由于药物昂贵经济不能承受,这时会选择移植。另外,儿童慢性髓性白血病更容易急变,且有报道这一类靶向药物可能对生长发育有影响,所以儿童慢粒更多的会选择移植。如果在治疗过程中疾病进展到加速期或急变期,或者起病时即为急变期的,尽量经过治疗达到慢性期时再移植,因为第二次慢性期和第一次慢性期移植结果是相似的,明显好于在加速期或急变期移植的结果。


四、问:骨髓增生异常综合征(MDS)造血干细胞移植时机如何选择?


答:MDS分低危和高危,高危MDS骨髓里原始细胞比例增高,容易向白血病转化。MDS目前没有突破性的治疗进展,仍是通过化疗难以治愈的疾病。造血干细胞移植是唯一可能治愈高危MDS的手段。

已有报道MDS在没有转为白血病之前,移植前是否化疗,其移植结果是相似的。所以一旦诊断,应在病人没有发生严重感染、脏器受损及输血过多时尽早移植。


五、问: 淋巴瘤造血干细胞移植时机如何选择?


答:淋巴瘤是种类特别多的一大组疾病,很大一部分是选择自体移植作为化疗后的巩固治疗,目的是减少复发的机会。淋巴瘤有相当一部分可能通过化疗或联合其它治疗(放疗、靶向药物、免疫治疗等)而治愈,然而仍有一部分患者容易复发。一些淋巴瘤患者有不好的染色体或基因改变,这些高危因素导致患者容易复发。因此对于高危淋巴瘤在缓解后强化1-2个疗程可以进行自体造血干细胞移植。高危或复发的T淋巴母细胞淋巴瘤或B淋巴母细胞淋巴瘤应选择异基因移植。


六、问:骨髓衰竭、免疫缺陷类疾病,造血干细胞移植时机如何选择?


答:造血干细胞移植还用于治疗造血功能衰竭或免疫缺陷类的疾病,通过用正常人的造血干细胞重建正常的造血和免疫系统,从而使疾病得到根治。骨髓衰竭也叫再生障碍性贫血,分先天和后天的。根据国际指南,重症再障20岁以下的首选移植;40岁以上的首选免疫抑制治疗(ATG、环孢素);20-40岁之间的选择移植还是免疫抑制治疗,主要依据是否有合适的供者、患者意愿及经济状况等。先天骨髓衰竭常在儿童期发病,因为是基因异常导致的造血衰竭,所以是药物不能纠正的。如果到了输血依赖的程度应该选择移植,只是不同的先天骨髓衰竭会选择不同的移植预处理方案。


先天免疫缺陷症种类多样,包括B细胞功能缺陷,T细胞功能缺陷或者联合免疫缺陷。此类患者极易发生感染,所以应及时诊断、尽早移植,以减少病人反复感染从而增加移植的风险或失去移植机会。


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