血友病A的临床分型与替代治疗

1.血友病A的临床分型

血友病A患者的出血往往与血液中凝血因子Ⅷ活性(FⅧ:C)多少有关。如FⅧ:C 水平﹤1%，往往会有反复自发性出血，而FⅧ:C 水平＞25%～45%，则不会出现自发性出血，常在创伤、手术后有异常出血。因此临床根据患者血液FⅧ:C 水平与出血的倾向，分为4型。

重型：FⅧ:C ﹤1%，有自发性反复出血，常见于皮肤、关节、肌肉、黏膜、内脏等。

中型：FⅧ:C 1%～5%，有自发性出血，多在创伤，手术后有严重出血。

轻型：FⅧ:C ﹥5%～25%，无自发性出血，但在创伤、手术后出血明显，在掉牙、拔牙后常出血不止。

亚临床型：FⅧ:C ﹥25%～45%，常在创伤、手术后有异常出血。

2.血友病A的病情分度

血友病A患者根据其出血部位，分以下3类。如躯体重要部位的出血，可能造成重度危险，为重度出血，而皮肤瘀斑，皮下血肿则为轻度出血。

轻度出血：包括皮肤瘀斑，皮下血肿，鼻出血等。

中度出血：包括关节出血，肌肉出血，口腔出血，软组织出血等。

重度出血：包括特殊部位出血，如中枢神经系统 (颅内) 和软气道 (咽喉，颈部) 出血；消化道，泌尿道，呼吸道出血，腹膜内∕腹膜后出血及眼底出血等。

3. 血友病A替代治疗剂量

血友病A患者在出血，需要止血治疗时，先要根据出血部位，即根据上述的病情分度，确定是重度出血，或是中度出血，还是轻度出血。根据病情分度，确定要达到的血液FⅧ:C 水平(%)，以有效止血。如婴幼儿较常见的中枢神经系统 (颅内) 出血，属重度出血，血液FⅨ:C 水平(%)需达到至少40%～50%，才能达到治疗效果。

由于FⅧ:C 代谢半减期为8～12小时，故血友病A患者开始时需8～12小时输注1次，以后酌情延长间隙时间，直至出血停止。

下述是根据不同的出血程度，需达到的血液FⅧ:C 水平(%)，及疗程等。

轻度出血：目标血FⅧ:C 水平20%～30%，即FⅧ剂量15～20U/kg·次，每天2次 (每12小时一次)，建议疗程3～4天。

中度出血：目标血FⅧ:C 水平30%～40%，即FⅧ剂量20～30U/kg·次，每天2次 (每12小时一次)，建议疗程5～7天。

重度出血：目标血FⅧ:C 水平40%～50%，即FⅧ剂量30～40U/kg·次，每天3次 (每8小时一次)，建议疗程7～10天。

另重要的特殊部位出血可将FⅧ:C 水平提高至﹥50%，即FⅧ剂量﹥40U/kg·次，每天3次(每8小时一次)。

一般以APTT 和FⅧ:C 测定作为调节剂量的参考。

一般情况下，需将出血治疗的血友病A患者血浆FⅧ:C 水平维持在止血水平 (FⅧ:C 20%～30%)以上，APTT维持在50～60s (参考范围31～43s)以下。

4. 血友病A替代治疗药物

⑴ 重组人活化FⅧ (rhFⅧ)制品，

⑵ 血浆源性FⅧ浓缩物 (抗血友病球蛋白，AHG)，

⑶ 冷沉淀物 (含Ⅷ、ⅩⅢ、vWF、纤维蛋白原等；每袋含FⅧ 80～120U)，

⑷ 新鲜冷冻血浆 (FFP)(FⅧ:1U/ml)，

⑸ 鲜血 (6小时内采集)。

5. 血友病A替代治疗剂量计算

在无FⅧ抑制物时，输入FⅧ 制品1单位(U)∕kg·次，提高FⅧ(FⅧ:C)2%。

计算：患者每次所需FⅧ(U)﹦患者体重(kg)×(目标FⅧ:C止血水平%－实测患者FⅧ:C水平% )×0.5。

举例：患者50kg，目标FⅧ:C 50%，实测FⅧ:C 1%，1次所需FⅧ(U)﹦50×(50－1)×0.5 ﹦1 225U∕次。

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