三甲
梁丽娜
主任医师
中国中医科学院眼科医院
眼科
Leber’s遗传性视神经萎缩能采用基因治疗吗？
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Leber遗传性视神经病变(Leber′s hereditary optic neuropathy，LHON)属母系遗传(maternal inheritance)或称线粒体遗传，由线粒体DNA发生突变引起的，国内外已经报道20多个突变位点，其中常见的有11778、14484或3460等位点。 G11778A位点突变发生在人ND4基因，目前采用rAAV2病毒为载体的ND4基因治疗处于临床试验阶段，等通过试验证实其安全性和有效性后，才能真正投入到临床应用。
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