关于“他提瑞林和小脑性共济失调”的最新检索结果总结

不止一个网友向我咨询过这个问题。由于太具有普遍意义，还是写一段文字说一说。

为了避免漏掉新的文献，特意在pubmed上搜了一下：输入“他提瑞林”和“多系统萎缩”两个关键词，0文献！！！

换成“他提瑞林”和“小脑性共济失调”两个词，查到两篇，一篇是发表于2005年的动物模型，另一篇比较新，而且是人，值得关注。但是打开摘要看一下，我笑了。首先这例诊断不是多系统萎缩，而是一种对麦麸敏感型的共济失调。而且他提瑞林也并没有改善症状。

再录入“他提瑞林”和“共济失调”，查到5篇。除了前面提到的两篇之外，还有两篇病例报道（图5和图6）——分别描述了一例SCA31和一例年轻的脊髓小脑变性（具体诊断不详），前一例药物无效，后一例说明了他提瑞林导致的高泌乳素血症和闭经的副作用。

至于为什么在网上一直流传着这个药的治疗效果，度娘告诉了我答案。一个四分钟视频把他提瑞林说的非常有效，图7是视频截图，居然有效率高达73%！且不说这个视频的来源和目的性，单从科学研究的角度评价一下：1，小脑性共济失调种类繁多，这个有效性的研究中完全没有对于患者诊断的描述，属于受试者入组标准不详，有混淆视听之嫌。2，病例的人数不清，而研究样本的大小直接导致了结果的可靠程度。曾经有过一个经典的笑话，说明研究有效性的误区。用小鼠模型观察一个药物治疗的有效性，结果是33%有效，33%无效，33%脱落。事实上，只有3只小鼠，一只改善，一只没改善，一只跑了。。。

至此，我不能武断地说这个药完全没有作用，但至少对于多系统萎缩的小脑性共济失调（MSA－C）来说，目前没有研究的证据说明有效性。奉劝网友和病友们尝试新药时，不可盲从！

（上述内容写于2017.3.26，首发在我的新浪微博“协和王含”）

最后，还是从专业的角度给一点分析，希望引起病友们的思考，以正视听：第一，小脑性共济失调是一个症状，诊断非常复杂和困难。背后有相当多的病因，至少包括遗传性、获得性、变性性三大类原因，每种里面的疾病又不胜枚举。多系统萎缩是变性性小脑性共济失调的代表疾病。这些病因多数不好确认，需要通过血液、脑脊液、影像等方法加以证实或排除，有时只有通过去世后的尸检才能证实最终的诊断。第二，在做临床试验时，通常需要选择符合某一诊断标准的一种疾病，这就使研究人群相对单一，研究结果也不太容易推广至其它类型。因此在看待研究结果时，需要注意所研究的样本人群，科学理性地对待。而有些商家有时可能有意无意地模糊这个概念，让患者（消费者）误以为对所有情况都适用。

本文系王含医生授权好大夫在线（www.haodf.com）发布，未经授权请勿转载。