治疗骨肉瘤，现代医学已经到什么程度了？

骨肉瘤是一种死亡率很高的癌症，发病率大约在百万分之3，发病率看似比较低，但由于中国的人口基数大，所以临床上这类疾病并不少见。

骨肉瘤带给一个家庭几乎是毁灭性的打击。骨肉瘤主要好发于儿童和青少年，需要家长24小时的全职照顾和陪伴，经过漫长而痛苦的化疗和手术治疗之后，只有2/3的患者生存时间超过5年。

虽然说2/3的5年生存率比30年前已经好了很多，30年前骨肉瘤患者绝大多数在两年之内死亡。可经过这30年的发展，骨肉瘤的生存率却没有明显的提高，一直停留在了2/3这个数字。

针对骨肉瘤的研究和治疗，现代医学究竟发展到什么程度了？为什么无法突破2/3的5年生存率这个天花板。

骨肉瘤患者能否活下来主要是基于骨肉瘤癌细胞对化疗的药物是否敏感，也就是，化疗药物能否杀死他身体里面的癌细胞。治疗骨肉瘤的化疗方案是30多年前建立起来的，现在依旧是临床治疗的标准方案。从上面这一幅图我们可以发现，这几十年里，我们不停的在通过改变剂量或者加减药物来寻找更有效的治疗方案，但是从这个图形上我们可以看得出来，5年生存率依然在2/3左右，这幅图横轴是患者的生存的时间，纵轴是每个时间点所对应的患者存活比例。

很多肿瘤都是因为基因突变导致的，骨肉瘤也不例外，但是骨肉瘤的突变相对于其它肿瘤来说更加复杂。把骨肉瘤患者的组织细胞进行基因检测，发现每个患者的基因突变都不相同。这就导致了很多治疗基因突变的药物对骨肉瘤并不能产生良好的疗效。所以，肿瘤学家Paul Meltzer经过研究后，说，骨肉瘤就像雪花一样，虽然都是六边形的，但其实，每个雪花的六边形都不一样。

随着科学的发展，我们现在可以把患者身上的骨肉瘤癌细胞种植在小老鼠身上，这样在老鼠身上长出的骨肉瘤与人体的骨肉瘤是完全相同的，我们就可以在老鼠身上用很多试验性针对性的药物。如果有效的话，理论上将这种药物用于人体也是有效的。可目前这类研究进行了很多年，发现依然无法找到更有效的药物，只有极少数的病人从这种方法上获益，找到了合适自己的药物。

由于老鼠的免疫系统与人体不同，为了更好地研究骨肉瘤的治疗，我们现在可以通过基因编辑，或将人的免疫系统干细胞注入在老鼠身上，从而在老鼠身上形成与人体相同的免疫系统。然后再进行骨肉瘤的种植，这样可以更精确地研究骨肉瘤的新方法。

医学在突飞猛进，骨肉瘤就像一个千疮百孔摇摇欲坠的房子，虽然现在的医学技术只能够修缮一个一个的小洞，仍然无法阻止房子的倒塌，但是终有一天，当这所有的小洞都被修缮完整之后，房子就坚固如初了，而这一天的到来让人充满期望，并不会太远。