暖阳科普：【你问我答】原发性血小板增多症的治疗需要注意什么？疗效如何判断？

今天来和大家聊聊原发性血小板增多症的治疗知识。希望能够帮助到相关的朋友。

问1、原发性血小板增多症的（ET）的治疗原则是什么 ？

答：ET的早期治疗目标是预防和治疗血栓并发症，因此，治疗的选择主要依据患者血栓风险分组来决定。

所有患者均需控制血管事件的危险因素 (如吸烟、高血压、高脂血症、肥胖)。除极低危患者外，都需要坚持长期小剂量阿司匹林治疗，如果阿司匹林不耐受，可以考虑氯吡格雷类替代。血小板计数＞1500x10^9者出血风险增加，建议推迟使用阿司匹林，先降低血小板数目后再加用阿司匹林。

低/中危患者有下列指征者需要考虑降细胞治疗：新发生血栓、活动性血管性血友病、大出血；脾大；进行性血小板增多；进行性白细胞增多；疾病相关症状（如盗汗、乏力）；阿司匹林无效的血管运动障碍症状（如头痛、胸痛、红斑性肢痛症）。

高危患者均需降细胞治疗。

问2、血小板计数建议控制多少？

答：血小板计数目标值为600x10^9，理想目标值为400x10^9。

问3、降血小板的药物可以选择什么？

答：降血小板的药物选择：干扰素α和羟基脲均可选择，但年轻患者建议选择干扰素α，妊娠期禁用羟基脲。羟基脲、干扰素α耐药或者不能耐受者可以考虑换用JAK2靶向抑制剂芦可替尼。

问4、疗效如何判断？

答：完全缓解（CR） ：必须全部符合以下4条：

①包括可触及的肝脾肿大等疾病相关体征持续（≥12周）消失，症状显著改善；

②外周血细胞计数持续（≥12周）缓解：PLT≤400×109 /L，WBC＜10×109 /L，无幼粒幼红血象；

③无疾病进展，无任何出血和血栓事件；

④骨髓组织学缓解，巨核细胞高度增生消失，无＞1级的网状纤维（欧洲分级标准） 。

部分缓解（PR） ：符合以上前3条，但无骨髓组织学缓解，有巨核细胞高度增生 。

无效（NR）： 疗效没有达到PR 。

疾病进展（PD） ：疾病进展为骨髓纤维化、骨髓增生异常综合征或急性白血病。