杭州市儿童医院成功举办临床司美替尼治疗丛状神经纤维瘤启动会

兹有项目“MEK 1/2抑制剂（MEKi）科赛优（司美替尼）治疗伴有症状、无法手术的I型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）儿童患者的有效性和安全性的观察性研究”在我院进行临床试验开展的相关工作，在刘伟光院长、科教科陈晓瑾主任、项目PI神经外科张松主任的支持下，本试验顺利通过审查，并于2024.4.30在刘伟光院长指导下成功举办关于该临床试验项目的启动会。

会上刘伟光院长指出我院同北京儿童医院、上海新华医院等作为全国首批将司美替尼引入医院并用于临床一线药品治疗I型神经纤维瘤病的医疗单位，将极大帮助杭州及周边地区乃至全国罹患该病的患儿，刘院长建议针对患儿开展MDT多学科诊疗，该病的诊疗需要神经外科、眼科、放射科、神经内科、肿瘤外科、心血管科、内分泌科、骨科、儿童保健科等多学科参与。刘院长提出，希望医院相关科室及罕见病团队科室统一共识，定期开展儿童及青少年Ⅰ型神经纤维瘤病多学科诊疗，为儿童及青少年患者提供最优的诊疗方案，减轻疾病困扰，帮助他们早日回归正常的学习及生活。同时我院有责任承担起观察药物的有效性和安全性，并纳入临床研究。按照临床试验方案的要求，严谨要求，严格落地，为受试者提供完备的诊疗方案，最大程度上保护受试者的权益。

张松副主任医师指出I型神经纤维瘤病是一种常染色体显性遗传病，以神经系统肿瘤在内的多器官系统的临床表现为特征，患病率1/4000-1/2000不等，在我国约有46万例患者。约30%-50%的患者会出现丛状神经纤维瘤（PN），可引起大量并发症，包括疼痛、功能受损、毁容、并且存在恶变风险。进展性的PN患者，由于肿瘤部位多样，大小不一，受累组织复杂多样，手术机会不确定伴有严重疼痛和不良预后，所以更需要我们密切监测且罹患症状性PN的儿童在其他NF1相关肿瘤上的发病率增加，死亡率也更高。司美替尼是MEK1和是MEK2的口服选择性抑制剂，已证实对NF1治疗有效，客观缓解率为68%。2023年4月28日，我国国家药品监督管理局批准司美替尼用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的儿童患者。

本次启动会明确将严格执行纳入标准，对于已纳入组患儿，我院将保证患儿家属充分知情权并安排指定医师进行长期随访。

招募伴有症状、无法手术的I型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）儿童患者

我院神经外科正在开展由阿斯利康投资（中国）有限公司发起的“MEK 1/2抑制剂（MEKi）科赛优（司美替尼）治疗伴有症状、无法手术的I型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）儿童患者的有效性和安全性的观察性研究”，这项研究已获得本院伦理委员会的批准。

司美替尼是MEK 1/ 2的口服选择性抑制剂，已被证实对NF1相关PN治疗有效。2023年4月28日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准司美替尼用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的 NF1相关PN 儿童患者。

谁可以参加该研究：

（1）3岁≤年龄≤16岁儿童；

（2）根据修订的2021指南诊断为I型神经纤维瘤病（NF1）；

（3）症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤；

（4）计划使用硫酸氢司美替尼胶囊；

如您同意参加本研究，需经进一步筛选确认您是否符合本研究的入组要求。经确认符合所有详细入组标准后，您将正式进入本研究。研究中您将获得专业医师为您病情随访及治疗指导，部分交通补助费用等。您可以选择随时退出研究，退出研究不会影响您的医疗护理。

如您有意向参加该项研究，或者想进一步了解具体信息，请与和以下医生联系，他（她）将会详细地向您介绍研究内容。

科 室： 神经外科 联 系 人： 张医生

联系方式： 好大夫在线 联系地址： 杭州市拱墅区文晖路195号2号楼7楼

该试验招募方法将采取公开招募，招募方式为张贴广告、投放易拉宝、发布微信公众号等各种载体和渠道使用。