中国在研CIDP临床试验

慢性炎性多发性神经根神经病（CIDP）是一种免疫介导的周围神经病。患者临床表现为四肢麻木无力，行走不稳，严重者可能需要柱拐杖或坐轮椅。现有的治疗包括激素、丙球和血浆交换；有些患者在减药停药后，出现症状复发，往往会加用免疫抑制剂和单抗药物，比如吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤、环孢霉素、利妥昔单抗等。但依然有部分CIDP患者对各种药物疗效欠佳。不少患者打听，国内是不是有CIDP临床试验可以尝试。因此，我们总结了国内目前在研的CIDP临床试验。

目前，共有三项在研的CIDP临床试验，分别是Riliprubart，Nipocalimab，Efgartigimod。Riliprubart是补体抑制剂，后两种均为FcRn拮抗剂。Riliprubart和Nipocalimab正在招募患者，Efgartigimod已经结束招募，研究正在进行中。

下面我们简单介绍以下招募项目的入组和排除标准。

1, 一项评估Riliprubart对比丙种球蛋白在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病 (CIDP) 中的疗效和安全性3期随机双盲对照研究

招募患者基本条件

• 签署知情同意书时年满 18 岁的成年人。
• 根据欧洲神经学会联合会 (EFNS)/周围神经学会 (PNS) 工作组第一次修订，记录明确或可能诊断为 CIDP（典型 CIDP、纯运动 CIDP 或 Lewis-Sumner 综合症）。

常规使用丙球治疗有效的患者

2，一项评估Riliprubart在常规治疗无效的难治性慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病 (CIDP) 中的疗效和安全性3期双盲安慰剂对照研究

招募患者基本条件

• 签署知情同意书时年满 18 岁的成年人。
• 根据欧洲神经学会联合会 (EFNS)/周围神经学会 (PNS) 工作组第一次修订，记录明确或可能诊断为 CIDP（典型 CIDP、纯运动 CIDP 或 Lewis-Sumner 综合症）。

对丙球或激素治疗无效的患者

3，在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成年患者中评价Nipocalimab给药的有效性和安全性的II/III期、多阶段、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、撤药研究

纳入标准

• 年龄≥18岁
• 根据EAN/PNS 2021标准被诊断为CIDP（进展型或复发型）。CIDP诊断结果将在筛选期间由独立委员会裁定
• 校正后的INCAT残疾评分在2-9分之间（ 必须有2分来自腿部残疾）。
• 满足以下任一治疗条件：
• a. 目前接受脉冲式皮质类固醇激素、口服皮质类固醇激素和/或IVIg或SCIg治
• 疗，并且患者愿意在导入期首次访视时终止或逐渐减少该治疗；或
• b. 既往未接受过治疗（初治）；或
• 在筛选前至少3个月终止皮质类固醇和/或IVIg或SCIg治疗（ 目前未接受治
• 疗）
• 确定为活动性疾病（ CIDP疾病活动状态[CDAS]评分≥3） 。
• 有足够的静脉通路，可以根据研究方案要求进行输注给药和血样采集。

排除标准

• 纯感觉型CIDP或CISP（ EAN/PNS定义）
• 其他原因引起的多发性神经病，包括：多灶性运动神经病（ MMN）； 意义不明的单克隆丙种球蛋白病伴抗髓鞘相关糖蛋白（抗MAG）免疫球蛋白M（IgM）抗体；遗传性运动神经病；遗传性压迫易感性神经病（ HNPP）；多发性神经病、器官巨大症、内分泌病、单克隆蛋白和皮肤病变综合征；腰骶神经根丛神经病；最可能由糖尿病引起的多发性神经病；最可能由全身性疾病引起的多发性神经病；药物或毒素诱导的多发性神经病。 注： 如果受试者同时被诊断有CIDP和其他原因的多发性神经病（例如，轻度、稳定的糖尿病多发性神经病），且CIDP被证实为主要诊断，则不一定要排除该受试者，具体应由研究者确定并经裁定委员会确认。
• 能够更好地解释患者体征和症状的任何其他疾病，例如卒中或中枢神经系统（CNS）创伤导致的显著持续性神经功能缺损或其他原因导致的周围神经病，如结缔组织疾病或系统性红斑狼疮。
• 有脊髓病病史或中枢脱髓鞘证据。
• 目前罹患恶性肿瘤或筛选前3年内有恶性肿瘤史（接受过充分治疗且研究药物首次给药前至少3个月[定义为至少12周]无复发证据的局部基底细胞癌和/或皮肤鳞状细胞癌或接受过治疗且研究药物首次给药前至少3个月无复发证据的宫颈原位癌除外）。
• 已知对Nipocalimab或其辅料过敏、有超敏反应或不能耐受
• 既往出现重度速发型超敏反应，例如对治疗性蛋白质（例如， 单克隆抗体）的速发过敏反应。
• 在筛选前12周内发生过心肌梗死、不稳定型缺血性心脏病或卒中。
• 根据《精神障碍诊断和统计手册》（第5版）（ DSM-5）标准，在筛选前1年内有中度或重度物质或酒精使用障碍史，尼古丁或咖啡因除外。
• （解剖学或功能性）无脾
• 目前正处于哺乳期或妊娠期、计划在研究期间妊娠或计划在研究期间或研究药物末次给药后30天内捐献卵子的女性受试者。
• 参加本研究期间或研究药物末次给药后90天内有生育计划的男性受试者。
• 接受以下治疗：
• - 筛选前3个月（或药物的5个半衰期，以较长者为准）内：血浆置换或
• 免疫吸附、 合并使用含Fc的治疗药物（包括激素或酶替代疗法）或其
• 他生物制剂，或任何其他临床试验用药品。
• - 筛选前6个月内：利妥昔单抗、阿仑单抗、任何其他单克隆抗体、环磷
• 酰胺、干扰素、肿瘤坏死因子α抑制剂、芬戈莫德、甲氨蝶呤、硫唑嘌
• 呤、霉酚酸酯和任何其他免疫调节或免疫抑制药物。
• 注：不排除吸入性、关节内、局部或眼部皮质类固醇用药。
• - 既往接受过Nipocalimab。
• 研究药物首次给药前1年内接种过卡介苗。

以上信息仅供参考。

华山医院神经内科参与了以上各项CIDP临床研究。

CIDP患者可以至周围神经病专病门诊就具体问题进行咨询或在好大夫平台上咨询林洁大夫。

时间：每周三上午8：00

地点：华山医院（乌鲁木齐中路12号）门诊五楼36号诊室。