我们为什么对DMD的孩子使用激素治疗？

糖皮质激素大家简称激素，其实激素有许多种类，大家说的激素其实是指糖皮质激素，在DMD主要使用强的松和地夫可特。激素治疗DMD是国际上的通用做法，已经有20年的历史，可以明显延长患者行走时间，我们发现加用艾地苯醌可以进一步延长行走时间。其治疗的价值分别列入了美国和欧洲的DMD诊治指南。但我国南方的调查发现只有20%的DMD患者采取激素治疗，我们最近调查发现我给孩子用激素治疗的时间晚于西方国家，实际治疗开始的平均时间是6岁多，而到我按照国家惯例，在3岁半到4岁就建议用药治疗。晚用和不用激素的主要原因是大夫没有把用药的利大于弊讲清楚，其次是许多孩子母亲有太多的妇人之仁，只惧怕副作用，不知道用药可以续命。下面是翻译国外指南的内容，讲到用激素治疗DMD的询证医学证据。

对于DMD患儿给予泼尼松以改善力量为B级证据，改善肺功能是B级证据。强的松可用于改善定时运动功能为C级证据，减少脊柱侧凸手术的需要为C级证据，并将心肌病的发病延迟18年为C级证据。地夫可特可用于改善肢体力量和定时运动功能，并将丧失行走能力的年龄延迟1.4-2.5年为C级证据。地夫可特可用于改善肺功能，减少脊柱侧凸手术的需要，延迟心肌病的发病，并在5-15年的随访中提高存活率为C级证据。地夫可特与强的松在改善运动功能方面一样。强的松可能与治疗的头几年增加更多的体重有关，地夫可特可能与白内障的风险加大有关。强的松的首选剂量方案为0.75 mg/kg/d为B级证据。在12个月内，强的松10毫克/公斤/周末同样有效，为B级证据，没有长期数据可用。强的松0.75 mg/kg/d与体重增加、多毛症和库辛戈里样外观的显著风险相关，为B级证据。

做事情不能捡了芝麻丢了西瓜，吃药治病不能有妇人之仁，只看到药物副作用，忘记了药物的疗效和是药三分毒的老理。面对如此多的国外有效研究，国内3元多100片的强的松价格，一个月才6元左右的花费，你没有任何理由不给孩子用激素治疗。

我们发现越早用效果越好，有一个2岁左右的孩子用药，经过八年治疗，目前十岁还和其他健康孩子的运动能力差不多，核磁共振也没有多大的异常，其他早期用药超过6年的患者也明显改善，这些患者都是病理和基因检查证实的患者，这是我们自己的观察，眼见为实。

普世理念是人命大于一切，我国的理念也是好死不如赖活着，激素的副作用，我们有办法规避，预防发胖和影响身高，我们尽可能为你省钱。

不用激素治疗不全是孩子家长的责任，也来自临床大夫的错误引导。