肌萎缩侧索硬化还有哪些新药治疗？先必新（依达拉奉右莰醇注射用浓溶液），国家一类新药值得期待！

我从2003年开始，采用神经修复方案研究和治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。

这种病也称为运动神经元病（MND），2018年5月11日国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，ALS被收录其中。

病因：病因至今不明。20%的病例可能与遗传及基因缺陷有关。另外有部分环境因素，如重金属中毒等，都可能造成运动神经元损害。产生运动神经元损害的原因，目前主要理论有：

1. 神经毒性物质累积，谷氨酸堆积在神经细胞之间，久而久之，造成神经细胞的损伤。

2. 自由基使神经细胞膜受损。

3. 神经生长因子缺乏。

临床表现：

早期症状轻微，易与其他疾病混淆。患者可能只是感到有一些无力、肉跳、容易疲劳等一些症状，渐渐进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难。最后产生呼吸衰竭。

根据临床症状大致可分为两型：

1. 肢体起病型

症状首先是四肢肌肉进行性萎缩、无力，最后才产生呼吸衰竭。

2. 延髓起病型

先期出现吞咽、讲话困难，很快进展为呼吸衰竭。

辅助检查：要早期诊断肌萎缩侧索硬化，除了神经科临床检查外，还需做肌电图、神经传导速度检测、血清特殊抗体检查、腰穿脑脊液检查、影像学检查，肌肉活检。

药物治疗：推荐先必新（依达拉奉右莰醇注射用浓溶液），国家一类新药。目前，依达拉奉在日本、韩国、美国、加拿大、中国均已获批治疗ALS适应症。

作用机制：清除自由基，抑制炎症反应，抑制谷氨酸兴奋性毒性。

适应症：

1. 用于改善急性缺血性脑卒中所致的神经症状，日常生活活动能力和功能障碍。

2. 抑制肌萎缩侧索硬化（ALS）所致功能障碍的进展。

用法：每日1次，共30ml（6支），分两个15ml（3支），分别用100ml生理盐水稀释滴注，每个15ml滴注30分钟，连续滴注。

疗程：本品给药期与停药期组合的28天为一个周期，共6个周期（第一周期在连续给药14天，之后停药14天；自第二周期起在14天内给药10天（5天/周）；之后停药14日，以此重复（第2-第6周期）。

实际使用，可以根据医生建议，调整剂量。

主诊医师：陈琳博士。

每周五下午专家门诊（北京中医药大学东直门医院门诊二楼脑病三科神经外科门诊）。

因有时外出，敬请关注好大夫网站首页的“陈琳大夫的门诊时间”https://chenlinbeijing.haodf.com/

主治：面肌痉挛，面瘫/连带运动，三叉神经痛，舌咽神经痛，眼肌痉挛（Meige综合征），脑出血，脑梗死，脑血管疾病（颈动脉狭窄等），脑积水，帕金森病，颈椎病，腰椎间盘突出，腰椎管狭窄，脊髓肿瘤，脊髓栓系，颅内肿瘤，脑外伤颅骨缺损，运动神经元病（ALS）。

传承创新，求实善行

东直门医院脑病中心神经外科全体医护人员将竭诚为您服务！