原发免疫性血小板减少症的诊断与治疗（精简版）

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP）既往亦称特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性出血性疾病，称之为“原发”以区别继发于系统性免疫性疾病、药物或感染相关的其他继发性免疫性血小板减少症。

根据病程长短，ITP分为初治ITP（＜3个月）、持续性ITP（3~12个月）和慢性ITP（＞12个月）。

按病情和疗效，ITP还可分为重型ITP和难治性ITP。重型ITP的定义为就诊时血小板＜10×10⁹/L，且存在需要治疗的出血症状或常规治疗中发生了新的出血症状且需要用其他升高血小板药物治疗或增加现有治疗的药物剂量。难治性ITP是指脾切除后无效或者复发，仍需要治疗以降低出血危险。

【诊断标准】

(一) 临床表现

1. 出血表现 可有皮肤和粘膜出血，也可无任何出血表现。皮肤出血多为出血点和紫癜，严重者可出现瘀斑。粘膜出血多为鼻衄和口腔粘膜出血，血小板严重减少时口腔粘膜可出现血疱。有些女性患者以月经过多为首发出血表现。少数患者可出现消化道、泌尿道等内脏出血，偶尔发生颅内出血。

2. 脾脏一般不增大。

(二) 实验室检查

1. 血小板计数 多次检查均减少。

2. 血涂片检查 符合血小板减少，血细胞形态无异常，血小板无异常聚集。

3. 骨髓象 巨核细胞数增多或正常，伴成熟障碍，血小板减少。其他系列细胞的形态和比例一般无异常。

4. 其他检查 包括肝肾功能、病毒检测、自身抗体检测等，以排除可以导致血小板减少的其他原因。

【治疗原则】

1. 观察 适用于血小板计数≥30×10⁹/L，无出血表现且不从事增加出血危险工作（或活动）。

2. 首选治疗 ①大剂量地塞米松（HD-DXM）：每日40mg，连续口服4天，无效患者可在半个月后重复1个疗程。②泼尼松：起始剂量为每日1 mg/kg，病情稳定后快速减至最小维持量（＜15 mg/d），如不能维持应考虑二线治疗，治疗4周仍无反应，应迅速减量至停用。

3. 二线治疗 激素无效或有效后复发、需较大剂量激素方可维持血小板计数在安全范围或有激素禁忌证，可酌情采用（1）促血小板生成药物：包括艾曲泊帕（Eltrombopag）、海曲泊帕、阿伐曲泊帕、罗米司亭（romiplostim）、重组人血小板生成素（rhTPO）等。（2）抗 CD20 单克隆抗体（Rituximab，利妥昔单抗）（3）脾切除术（4）其他二线药物如硫唑嘌呤、环孢素A、达那唑、长春碱类。

4. 其他治疗

(1) 静脉用丙种球蛋白（IVIg）：主要用于：①ITP的紧急治疗；②不能

耐受肾上腺糖皮质激素的患者；③脾切除术前准备；④妊娠或分娩前；⑤部分慢作用药物发挥疗效之前。常用剂量为每日0.4 / kg，连续5天或1.0/kg给药1次（严重者每天1次、连用2 天）。必要时可以重复。

(2) 输注血小板：一般仅用以控制严重出血。

(3) 纤维蛋白溶解抑制剂：如氨甲环酸、氨基己酸等，辅助止血。肉眼血尿时禁用。

(4) 中药治疗。