围绕再障和难治性免疫性血小板减少症，2022 美国血液病年会（ASH）浙江中医院血液科两项成果入选！

2022年12月10日~13日，第64届美国血液学年会（ASH）以线下（美国新奥尔良）及线上的形式盛大召开。作为全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一，ASH每年都会公布和发表世界各国的最新血液学进展，分享全球最前沿的研究进展和突破性临床数据。今年，中国学者在ASH上共计有34篇大会口头报告，327篇壁报交流，其中国家中医（血液病）临床研究基地/国家中医区域诊疗中心——浙江中医院血液科，继去年2项成果入选，今年再次有2项成果入选大会壁报交流。

中文标题：全外显子测序发现年龄小于40岁的中国再障患者中范可尼家族基因胚系杂合突变是免疫抑制治疗的不良预后因素

第一作者：沈英英医师

通讯作者：吴迪炯教授

研究概况：再生障碍性贫血（简称：再障）是血液系统疾病中常见且又难治病种，尤其是重型再障患者。浙江省中医院血液科是国家中医临床研究基地/国家中医区域诊疗中心，是浙江省乃至全国范围内再障的诊疗中心，每年有大量省内和省外的患者慕名前来就诊。浙江省中医院在再障的整体治疗中，强调在精准诊断的基础上给予中西医联合治疗。尽管中医药联合免疫抑制治疗或造血干细胞移植大大提高了患者的疗效和生存质量，但仍有不少患者处于难治和预后不良的范畴。针对这一现象，浙江省中医院血液科团队一直致力于中西医并重以及中西医的精准诊治。经过前期的探索实践，研究团队发现不少后天获得性再障患者同样存在着先天范可尼家族基因的胚系杂合遗传突变（父母遗传）的问题，而且发生率达到了惊人的45.9%。针对这一现象，研究团队进一步优化了临床治疗决策，大大提高了患者免疫抑制治疗和造血干细胞移植治疗的疗效水平，达到国内领先水平。

中文标题：小剂量环孢素协同艾曲泊帕治疗多线治疗失败难治性免疫性血小板减少症患者的疗效观察

第一作者：洪一磊（在读研究生）

通讯作者：吴迪炯教授

研究概况：免疫性血小板减少症（ITP）是常见的血液系统疾病，患者表现为血小板减少、不同程度的出血倾向，严重者可威胁生命。目前，疾病一线的治疗方案仍为糖皮质激素，但随着二线治疗用药包括特比澳、艾曲泊帕的广泛应用，以及患者对于激素治疗副作用的顾虑和对生活质量的要求提升，一线激素治疗的地位也在逐渐减弱。尽管TPO受体激动剂（如：艾曲泊帕）能使得60-80%的患者获得较好的疗效反应，并且约30%的患者获得停药缓解，但仍有部分患者在治疗早期或者治疗中出现对该药物的耐药或反应不佳。浙江省中医院血液科长期致力于对于出血性疾病的诊治，在中医药联合在减轻激素毒副反应、提升艾曲泊帕疗效方面积累了大量的实践经验。临床中，对于部分多线治疗失败，特别难治复发的ITP患者，研究团队使用小剂量环孢霉素联合治疗，能使得75%患者重新对艾曲泊帕反应，并且在长期随访中没有一例患者疾病复发。这一研究成果为难治性ITP患者带去了新的治疗选择，并且团队在其他联合方案中做了更进一步的探索实践，具有丰富的临床实践经验。