怎样打赢手里的牌？重症肌无力药物治疗的系统动力图

明确诊断之后，我们首先给患者介绍重症肌无力的一些“常识”。它是一项自身免疫性疾病，无法根治，完全停药不复发的患者约占5-10%，大约80%的患者使用最小剂量药物，日常生活不受影响，药物副作用可控。达到最小临床表现（minimal manifestations，MM）或更好是我们的治疗目标。

基于这个基本判断，我们先来看看手里有哪些牌，以排兵布阵。

1、“不治疗”或仅使用对症的溴吡斯的明治疗

“不治疗”的情况常发生在眼肌型患者、发病一月内，表现为轻微眼睑下垂，不影响患者生活的情况下；尤其是有自发好转的患者。因疾病早期有很多患者经充分休息，症状可自发恢复，可推迟免疫治疗或仅在需要时口服溴吡斯的明。

这时要嘱咐患者充分休息眼睛，不看手机和电视，避免感染和劳累。若患者感觉眼睑下垂或视物重影明显影响生活，及时回门诊启动免疫治疗。另外，如果查体有眼球活动障碍，建议启动免疫治疗，因后期可能眼球固定影响治疗效果。

另外，在患者症状出现轻微波动时，我们有时也会对症使用溴吡斯的明治疗，我们形象地将溴吡斯的明比作“拐棍”，这是个治标不治本的药，但能帮助患者在症状波动时度过难关。

2、自身免疫病需要用“免疫药”，这些免疫药包括激素、免疫抑制剂、免疫球蛋白及血浆置换

• 激素真不是个“好东西”

在经典的治疗方案中，激素的地位不可替代，大约90%的患者都逃不过激素的“洗礼”，尽管副作用较多，如肥胖、骨质疏松、低钾、伤胃、高血糖、高血压等等，但它的优点在于起效相对快，价格便宜，副作用可控，性价比高。

• 免疫抑制剂 有时也是不错的选择

如果说激素是“陆军”，跟体内的敌人“肉搏”，免疫抑制剂可以比作“火箭军”，可以单独，也可以协同作战，治疗疾病。常见的免疫抑制剂包括硫唑嘌呤、甲氨喋呤、环磷酰胺、吗替麦考酚酯、环孢素、他克莫司这6种，常用于激素疗效不明显或有禁忌，或减量激素易复发的患者，缺点是价格稍高，有潜在肝肾功血常规损伤，需要患者定期查血。

• “好钢用在刀刃上”—— 血浆置换和免疫球蛋白

常在疾病进展快，病情危重的患者身上使用，优点是副作用相对少，缺点是花费高，药效持续时间大约2月，需接续基础免疫治疗，也需注意静脉血栓，高龄患者潜在心梗、心衰风险。

• “空中支援”是胸腺手术

对胸腺瘤及AChR抗体阳性的全身型重症肌无力患者，胸腺切除手术能显著减少患者复发次数及严重程度。术后需结合病理类型，决定是否需放疗或化疗。在经验丰富的中心，胸外科、麻醉科、神经内科、肿瘤科、ICU的多学科支持，使术后危象风险大大下降，围手术期死亡率接近0。

要是以上四道防线的效果不尽如人意，我们还有单克隆抗体如利妥昔单抗这个“杀手锏”。另外还有很多正在临床试验阶段的新药，包括我院目前承担的FcRn单克隆抗体III期临床试验，以及即将开展的多项全球多中心单克隆抗体临床试验，给难治性重症肌无力患者带来新的选择。

最后，用系统动力图的形式概括上面的介绍。一家之言，难免挂一漏万，也欢迎老师们批评指正。

MM：minimal manifestations，最小临床表现。患者不会因 MG 症状导致功能受限但检查时可发现一些无力。达到MM状态或更好，是我们的治疗目标，也是治疗的起点和终点。

EFT：early fast-acting treatment，早期快速起效疗法。最早由日本学者提出，指在治疗早期用血浆置换或免疫球蛋白，有时连用大剂量激素冲击治疗，以快速达到并维持MM或更好的状态，同时避免长期大量激素使用。