我中心研究得出：西罗莫司治疗血小板减少症的最佳血药浓度

• 西罗莫司治疗血小板减少症的最佳血药浓度
• （全文链接https://doi.org/10.1080/09537104.2023.2277831）

先前的研究表明，西罗莫司（SRL）是治疗难治性/复发性（R/R）ITP的有效药物。然而，西罗莫司治疗ITP的治疗窗口尚未确定。由于西罗莫司的毒性随着血液浓度的升高而增加，因此确定SRL治疗ITP的最佳治疗浓度至关重要。因此，在本研究中，我们使用了接受西罗莫司治疗的ITP患者的回顾性队列，提出了西罗莫司的治疗剂量窗口。回顾性分析了63例接受SRL治疗的ITP患者的275例SRL血药浓度的实验室结果。ITP患者根据SRL血药浓度分为5组：0−4 ng/ml、4−8 ng/ml、8−12 ng/ml、12−16 ng/ml和≥16 ng/ml。除了SRL血药浓度外，还分析了SRL治疗前6周发生的血小板计数和不良事件。然后将这些发现用于建立决策矩阵表和ROC曲线，这有助于确定SRL的治疗窗口。根据ROC曲线中真阳性率（TPR）和假阳性率（FPR）的值和趋势，与SRL浓度为0−4 ng/ml或≥16ng/ml的患者相比，SRL血液浓度为4−12 ng/ml的病人显示出更高的应答率。此外，与4−8 ng/ml相比，SRL浓度为8−12 ng/ml的患者的应答率更好。不良事件与SRL浓度有关；然而，4–8 ng/ml和8–12 ng/ml浓度之间的不良事件发生率没有显著差异（P ＞ .05）。回归分析表明，SRL的浓度与患者的年龄、SRL给药开始时的PLT计数和SRL的剂量相关。建议SRL单药治疗ITP的最佳血药浓度为8-12 ng/ml。这个范围可以在临床疗效和不良事件的严重程度之间实现有利的平衡。