什么是临床试验/临床研究？

在临床工作中，有的患者，因为病情的原因，孙医生会建议参加临床试验。往往这个时候，患者都会很疑惑，同时心里又会有一些担心：孙大夫，什么是临床试验啊，是不是拿我做试验啊，那我可不去。

其实，临床试验并不是像大家想的那样，拿大家的健康和身体做试验。孙医生在这里向大家简单的介绍一下临床试验，希望大家看完这篇文章，能够正确科学的认识临床试验。文章比较长，在这里先说重点，孙医生如果推荐患者去参加临床试验，往往都是很好的临床研究，大概率是能够从临床试验的治疗中获益的，而且，很多临床研究的治疗、检查，基本是都是免费的，也可以大大减轻治疗期间的经济负担。所以，孙医生都是设身处地的为大家着想，给大家安排最好的治疗，听从孙医生的安排，你不会吃亏。

临床试验（Clinical trial）是一种科学研究方法，主要用于评估新药物、治疗方法或者诊断设备在人体中的安全性、有效性和适用性。临床试验对于疾病的预防、诊断和治疗具有重要意义，可以为新药上市和医疗技术的推广提供依据。临床试验在医院或其他医疗照顾环境下进行，该方法以临床患者为研究对象，常用于评价药物或医疗技术的临床疗效。

这书本化的概念大家可能觉得比较难以理解，那孙医生就结合我们肿瘤临床试验的特点，和大家解释一下什么是临床试验。

我们现在治疗肿瘤的常见方法，如手术、化疗、靶向治疗等，都是经过了临床试验证明这种治疗方案是有效且安全的，才会应用到临床治疗中。所以，临床试验是去验证一个新的药物、新的治疗办法或者新的检查方法，针对某一疾病，效果好不好，安不安全。如果得到了好的结果，就可以应用到临床工作中，如果效果不理想，或者毒副作用太大，就不能被我们临床治疗采纳。

比如，某个医药公司研究了一款治疗肺癌的新药，在临床前研究效果很理想，现在需要知道这款新药在临床中治疗肺癌的效果究竟好不好，安不安全，那就需要进行临床试验来验证。或者，国外的一款治疗肺癌的药物，在国外已经上市，并且在国外取得了非常好的疗效，也很安全，但是想知道这款药对于我们中国人是不是也同样安全有效，在我国上市前也需要进行临床试验。这就好比公司招聘了一个新员工，这个新员工可能是刚毕业的大学生，这个大学生在学校表现的非常好，既是学生会主席又年年拿奖学金，但是咱们不知道这个大学生工作是不是也一样优秀，所以先得放到一个一般的岗位上试用一段时间，如果表现好再转正放到重要岗位上。或者，这个新员工是从别的公司来的，之前在其他公司工作能力非常突出，但是来到新公司，是不是还会那么突出，会不会水土不服不适应，所以也需要放到一个一般的岗位上试用一段时间。

临床前研究

一个新的药物或者新的治疗办法，在进入人体临床试验之前，研究者首先要在实验室和动物实验中进行初步评估。这一阶段称为临床前研究，研究主要关注药物的生物学特性、药理作用、剂量以及毒性等方面。

也就是说，一款治疗肺癌的新药，在进入人体临床试验前，首先要经过大量的动物试验，比如，会先在体外培养肿瘤细胞，然后用药证明对肿瘤有效，然后可能会在试验动物体内种植肿瘤，然后给动物用药试试有没有效，抽血化验下动物的指标有没有问题，这个药安不安全，在得到了药物初步有效和安全的数据，才会被允许进入到人体临床试验。 或者，现在外科医生研究了一种全新的手术方法，那么也需要先在动物身上做手术，再证实了这个新的手术方法是安全而且有效的前提条件下，才会被允许进入到人体临床试验。

这就好比公司从大学招聘新员工，我们只要在学校里成绩好又懂事的，那种成绩差又调皮捣蛋的可不要。

临床试验按阶段一般分为I、II、III和IV期临床试验。根据试验方法也可以分为随机对照临床试验、观察性研究、前瞻性和回顾性研究等。

I期临床试验

第一阶段试验通常在少数（20-100名）志愿者中进行，主要目的是评估药物的安全性、药代动力学（如吸收、分布、代谢和排泄等过程）以及药效动力学。这一阶段试验可以帮助研究者了解药物在人体内的吸收、分布、代谢和排泄等过程和潜在副作用。

比如说，现在有一款新研发的治疗肺癌的口服药，从理论上来说，药物的剂量越大，效果就越好，但同样，剂量越大，副作用也会越大。所以，现在需要去寻找一个既能有效治疗肺癌，又很安全的剂量。这个时候，就需要进行I期临床试验，也叫作剂量爬坡试验。通常，试验剂量会从一个最安全的最低剂量开始，比如说先吃一片，看看效果咋样，安不安全。如果吃一片有效果，安全性也很好，那么就增加到两片，看看效果和安全性。如果增加到两片之后发现效果更好也安全，那么就增加到三片。。。依次逐级增加剂量去观察有效性和安全性。当这个剂量增加到5片的时候，我们发现5片和4片的效果差不多，但是5片的副作用更大，或者虽然5片效果更好，但是5片的副作用太大，不够安全，那么就确定了4片就是一个最好的治疗剂量。

一般来说，I期临床试验的参与者，多数是经过了多种方法治疗后，没有什么更好治疗办法的晚期肿瘤患者，与其没有什么好的办法，不如去选择新药试一试。

ll期临床试验

第二阶段试验通常在较大的患者群体(100-300名）中进行，主要目的是评估药物的有效性和进一步确定安全剂量。

在这个阶段，研究者会对照安慰剂或标准治疗方法，观察药物是否能达到预期的疗效。

在第一个试验阶段，也就是I期临床试验已经验证了这款新药有效性和安全剂量了，但是I期临床试验参与的人数比较少，那么这个药是不是在更多的人群中也是安全有效的，就需要进入第二阶段试验进行进一步的验证。

一般来说II期临床试验的参与者，多数是经过了一线或二线治疗后进展的，虽然也有别的治疗方法，但可能现有方法效果不是很理想，而恰好有一款新药在经过I期临床试验后证明效果还不错，所以可以参加II期临床试验试一试。

III期临床试验

第三阶段试验在更大的患者群体(几百上千名或更多）中进行，主要目的是对药物的有效性和安全性进行更加严格的评估。

现在这款新药经过I期临床试验和II期临床试验已经证实治疗肺癌安全有效了，那么我们想知道把这款药放在更前线的治疗，比如针对没有经过任何治疗的患者是否也有效，或者我们想知道更详细的一些数据，比如针对男性患者效果如何，女性效果如何？这就需要在更多的患者群体中开展III期临床试验。这个阶段的试验通常是双盲、随机对照试验，以确保结果的可靠性。

那么什么是随机对照双盲呢？

比如，免疫治疗刚刚进入国内的时候，虽然在欧美等国已经验证了其有效性和安全性，但是免疫治疗对于我们东亚人群，特别是我们中国人是不是也一样安全有效呢，就需要开展III期临床试验。

在免疫治疗出现之前，针对晚期肺癌，我们主要和标准的治疗方案就是化疗。所以，如何去验证免疫+化疗的效果更好，还是单纯化疗更好呢，这就需要进行对照研究。比如一共入组了1000名分期相同、病理类型相同等大致情况相似的患者，我们可以分为A、B两组，每组各500人，A组是试验组，接受免疫+化疗的治疗，B组是对照组，接受标准的化疗治疗。从研究设计上，大家就可以看出，B组接受的目前的标准治疗方案，而A组这是在标准治疗方案的基础上，联合了一种新的治疗方法。所以，这1000名患者，不管被分到A组还是B组，都能接受到目前最标准的治疗方案以确保疗效。而将这1000名患者分为A、B两组进行不同的治疗方法进行比较，就是对照。

但是这里又产生了一个新的问题，要进行科学的对照比较，两组患者的情况就需要基本一样，才是科学的。不然，一组的患者都是身体倍棒的年轻患者，一组都是糖尿病高血压各种基础疾病的老年患者，得出的结果就不科学了。那如何保证两组患者基本情况一致呢，这就需要随机了。比如说，1000名患者，我们可以根据入组的顺序进行随机分组，1号患者进入A组，2号患者进入B组，3号患者进入A组，4号患者进入B组。。。这样，将1000名患者随机分为两组，就能在最大概率上保证两组患者基本情况一致，不会有大的偏差，也能保证试验结果的准确性。

有人会问，孙大夫，我就想去试验组，或者对照组，行不行。对于随机研究来说，不可以。临床试验是一个很严谨的事情，也是一个全国性甚至全世界的试验，只有保证其随机性结果才能更准确，才能验证一个药物的有效性和安全性，才能保证这款药物尽快上市治疗更多的患者，所以，去哪个组不是医生能说的算的。

第三个问题，什么是双盲？A组的患者接受了免疫+化疗的治疗，B组只有化疗，这个时候B组的患者可能心里就会想，我们没有接受到最新药物的治疗，是不是效果就不如A组啊，或者A组患者会想，我多了一种免疫治疗，会不会增加副作用啊。这种心理的暗示也有可能会对研究结果产生影响，所以为了消除这种心理影响，就需要双盲。双盲，其实就是测试者和试验者均不知道自己用的是哪组的方案，试验中，A组用的是免疫+化疗，那么我们就把B组设定为安慰剂+化疗，安慰剂是一种无毒无害也没有效果的东西，外观上和试验药物一模一样，这样，就能保证两组患者接受了外观上一模一样的治疗，从而消除这种心理上的影响，保证结果的准确性。

如果药物在第三阶段试验中显示出良好的疗效和安全性，研究者可以向监管机构申请批准上市，应用于广大的患者了。

要在了解了这么多关于临床试验的知识后，那么回到这个最重要的问题，到底要不要参加临床试验。

其实，在我们工作中，最多就的还是III期临床试验，而III期临床试验的药物都是经过了I期和II期临床试验验证过药物的安全性和有效性的，而且，像前面说到的，不管是在试验组还是对照组，都能够接受到目前最标准的治疗方案，也就是说，治疗的效果是可以得到保证的。如果随机到试验组，能接受到最新的治疗，有可能会有更好的效果，随机到对照组，也是接受了目前标准的治疗，这笔账怎么算其实都不亏。何况，参加临床试验治疗、检查都免费，这么好的事情，何乐而不为呢？

最后再和大家举个例子，免疫治疗在国内市场上市之前，因为在国外已经取得了非常好的疗效，所以那个时候，也有一部分患者去国外或者香港购买免疫药物用。后来，免疫治疗上市前在国内各大医院开展了临床试验，因为大家已经了解认识了这个药，也知道免疫治疗效果很好，但是因为一方面那个时候国内买不到免疫药，一方面当时免疫药物价格非常昂贵，普通百姓买不起，所以那个时候有符合条件的患者我们临床医生都争抢着推荐入组，因为疗效又好有免费，是真正能给患者带来实惠的。所以，如果孙医生推荐你入组，那肯定是为了你着想。

不过，临床试验对于入组人群有着很严格的要求，要符合试验的条件才有资格进入，不符合条件的孙医生也没有办法。

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