三甲
李晓光
主任医师
北京协和医院
神经科
B4.17渐冻症用诺西那生纳有效果吗？
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肌萎缩侧索硬化百问百答
B4.17肌萎缩侧索硬化用诺西那生纳有效果吗？
诺西那生纳是治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的基因治疗药物，有奇效，是真正意义上的治愈方法。是针对有SMN第7号外显子纯合缺失的脊髓性肌萎缩患者。
由此可见，肌萎缩侧索硬化用诺西那生纳是无效的，包括肌萎缩侧索硬化的各种类型，如进行性肌萎缩（PMA）。
如果在怀疑肌萎缩侧索硬化的患者中发现SMN第7号外显子纯合缺失，这个患者就应该诊断脊髓性肌萎缩，而不是肌萎缩侧索硬化了。
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