地舒单抗-治疗骨巨细胞瘤的重要武器

在开始之前，我们简单了解一下什么是“骨巨细胞瘤”

骨巨细胞瘤是原发交界性骨肿瘤，具有较高局部侵袭性和少见的远处转移性，主要好发于长骨的骨端，也会发生于较难治疗的隐匿部位如骨盆、骶骨和脊柱。骨巨细胞瘤的病理基础是由分泌表达RANKL的梭形基质细胞诱导和促进表达 RANK的类破骨前体细胞融合形成多核巨细胞发挥溶骨作用，从而导致病理性骨质破坏。

作为局部侵袭性肿瘤，局部的控制率成为骨巨细胞瘤治疗最重要的疗效指标，目前常用手术的方法，切除肿物，然而，大量研究发现，骨巨细胞瘤具有两个重要特性，一个是“术后复发率高”，第二个是“不可切除性”。

“术后复发率高”是指手术之后，仍有较高的复发率，特别是对于一些难治性的部位如骶骨、脊柱，局部复发率更高，这部分患者是临床诊治的难点，甚至无法手术的局部进展期肿瘤可成为患者最后的致死原因。

“不可切除性”是指无法通过外科手术将肿瘤彻底切除。其原因可能包括：（1）肿瘤巨大、位置深在、解剖复杂、肿瘤侵犯重要结构、如重要主干血营、垂髓或马尾神经、内脏等，如果切除，势必造成死亡；（2）远处广泛转移，无法彻底切除所有病灶；（3）原发病变广泛或复发后肿瘤，即使考虑局部截肢，术前也难以从临床和影像上辨别侵及范围：(4)患者不接受或者不愿意进行手术治疗。

那么，地舒单抗这个武器是如何在骨巨细胞瘤中发挥作用的呢？

地舒单抗是人源化RANKL的抗体，可阻断多核巨细胞的形成，从而抑制骨巨细胞瘤溶骨破坏的病理过程，恢复成骨，临床证实对骨巨细胞瘤具有良好的抑瘤作用，在中国于2019 年5月获批有条件上市。

1.地舒单抗在骨巨细胞瘤中的应用价值

地舒单抗可显著减小肿瘤的体积，抑制骨破坏，阻断病理发展，因此，非常适用于不可切除的骨巨细胞瘤的治疗。而且，使用后抑制破骨同时伴新生骨形成，肿瘤变小边界变清楚，为将不可切除变为可切除创造了二次手术的条件，因此，地舒单抗在一些情况下被用于术前新辅助治疗骨巨细胞瘤，从而达到外科降期的目的。

2.现目前我国地舒单抗的应用情况

在骨巨细胞瘤的治疗方法中，地舒单抗获批的药物使用方法为：单次皮下注射剂量 120 mg，建议第 1 个月的第 1、8、15 天各 120 mg 作为负荷剂量，如需要继续使用，之后为每个月1 次。

对于不可切除的骨巨细胞瘤，可使用地舒单抗药物治疗。对于复发的 骨巨细胞瘤，不管之前是否应用过地舒单抗，都可以再次给予地舒单抗药物治疗。

对于不可切除的骨巨细胞瘤，没有手术机会的，可考虑长期使用地舒单抗治疗，用于控制疾病进展、缓解或消除症状。

简介：

彭松林，医学博士（M.D)、哲学博士(Ph.D)，深圳市人民医院(南方科技大学第一附属医院) 脊柱外科副教授、副主任医师、博士后导师，香港大学博士毕业，从事脊柱外科临床工作10多年，获得“深圳市孔雀计划海外高层次人才”称号。曾在美国哥伦比亚大学和南加州大学深造学习。目前是中华医学会骨科分会（COA）基础学组青年委员，NASS、ASBMR、ORS会员。擅长脊柱退行性疾病（腰椎滑脱、腰椎管狭窄、腰椎间盘突出症、颈椎病等疾病）的微创和开放手术，骨质疏松脊柱骨折的微创手术。科研团队长期从事骨质疏松及骨折的基础和转化医学研究。在Nature Medicine, Nature Communications,Small,JBMR,Bone,JOR等权威期刊发表 SCI 论文 40 余篇，主持国家自然科学基金等各类科研基金近 15 项。

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