A4.29超高剂量甲钴胺治疗肌萎缩侧索硬化安全有效

A4.29超高剂量甲钴胺治疗肌萎缩侧索硬化的安全性和有效性

---研究简介---

初步研究表明，超高剂量甲钴胺是一种有前景治疗肌萎缩侧索硬化的药物。

该研究目的：验证超高剂量甲钴胺对发病1年内肌萎缩侧索以后患者的疗效和安全性。

方案：多中心、安慰剂对照、双盲、随机III期临床试验，观察期为12周，随机治疗期为16周，从2017年10月17日至2019年9月30日进行。患者来自日本的25个神经科中心，招募了根据修订的淡路标准诊断为肌萎缩侧索硬化，在发病1年内的患者。其中，在12周观察后符合以下标准的患者进行随机分组：肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版（ALSFRS-R）总分降低1或2分，用力肺活量百分比大于60%，没有无创呼吸支持和气管切开术史，并且可以走动。甲钴胺组和安慰剂组的目标参与者人数均为64人。患者随机分配到甲钴胺组或安慰剂组。

措施：肌肉注射甲钴胺（50mg剂量）或安慰剂，每周两次，持续16周。

指标：主要终点是完整分析ALSFRS-R总分从基线到第16周的变化。

结果：共有130名患者（平均年龄，61.0岁；74名男性[56.9%]）随机分配到甲钴胺组或安慰剂组（各65名）。共有129名患者符合条件，126名患者完成了双盲阶段。其中，124名患者进入了开放标签延长期。在随机期第16周，甲钴胺组ALSFRS-R总分平均比安慰剂组高1.97分。两组的不良事件发生率相似。

结论：这项随机临床试验的结果表明，超高剂量甲钴胺能有效减缓早期ALS患者的功能衰退，减缓进展速度，在16周治疗期是安全的。

---意义及解读---

甲钴胺非常常用，国内常用于周围神经病及贫血的治疗，通常剂量为500微克 每天2-3次。

该研究所用剂量为50毫克（是常规剂量的100倍，目前国内无此剂型），肌肉注射，每周两次。

适用于发病内1年患者。

已向日本政府递交上市申请，审批状态不明。

---参考文献---

Ryosuke Oki. JAMA Neurol. 2022 Jun 1;79(6):575-583.

---扩展阅读---

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---进一步阅读---

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---温馨提示---

本文为肌萎缩侧索硬化药物治疗研究进展介绍，不代表任何组织和团体的认可及否定。

临床使用解读及意义仅代表本人观点，并非针对具体患者的处方及建议。读者是否适合使用，需要全面评估后决定。