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发表者：李晓光 人已读
渐冻症百问百答
目前没有充分证据支持环磷酰胺对ALS有效，其副作用风险远大于潜在获益。
环磷酰胺是一种免疫抑制剂，权威指南（如美国神经病学学会、欧洲神经病学联盟、中华医学会神经病学会）未将环磷酰胺列为渐冻症的常规治疗药物。早期曾有小型研究探索环磷酰胺对渐冻症的潜在作用，但结果未显示明确疗效。部分临床试验发现环磷酰胺无法延缓疾病进展或改善生存期。
目前认为渐冻症主要病因涉及基因突变（如SOD1、C9orf72）、氧化应激和蛋白质异常聚集，核心机制与免疫异常关联较弱，免疫抑制治疗（如环磷酰胺）缺乏针对性。环磷酰胺的免疫抑制作用对渐冻症的神经退行性机制可能无效。环磷酰胺未被推荐用于渐冻症。
环磷酰胺可能导致严重不良反应，包括：骨髓抑制（增加感染、出血风险）；肝肾功能损害；远期致癌风险（如膀胱癌）。这些风险可能超过潜在的治疗获益，尤其是对已存在呼吸肌无力或全身衰弱的渐冻症患者。
极少数ALS患者可能同时存在自身免疫性疾病（如重症肌无力、多发性硬化），此时需由神经科医生权衡利弊后决定是否使用免疫抑制剂。
患者避免自行尝试。
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本文是李晓光版权所有，未经授权请勿转载。 本文仅供健康科普使用，不能做为诊断、治疗的依据，请谨慎参阅
发表于：2025-02-04
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