依达拉奉到底能否治疗ALS？

肌萎缩侧索硬化症是一种罕见的神经退行性疾病。近2年来，依达拉奉（MCI 186）逐渐被ALS医师及研究者关注，成为了第二个获得美国FDA批准的可用于治疗渐冻人的药物。

该研究发表于2017年《ALS&FTD》杂志，整体研究是阴性结果。也就是使用依达拉奉治疗并不能改善ALS患者的临床结局。临床结局评价是按照ALSFRS—R评估的，这是一个在ALS门诊常用的临床评估工具。

虽然整体人群是阴性的，但通过分析得出了一个有希望有效亚组人群，称为dpEESP2y人群。

EESP人群是指基本不存在呼吸困难（FVC%>80%）且每个ALSFRS-R项目总分大于2分，也就是说病情比较重轻的患者。而dpEESP2y则需要基于上面的临床基础外，需要临床达到确诊或者拟诊，且病程＜2年。

该亚组研究提示仅dpEESP2y的患者中使用依达拉奉可能与临床症状恶化减缓相关。

因此，临床医师应该慎重推荐在合适的ALS患者使用依达拉奉方案。