2021年KDIGO指南关于儿童肾病综合征诊断治疗建议要点（之一）

肾活检指征：

• 起病年龄≥12岁
• 激素耐药型肾病综合征
• 初治激素敏感，之后出现激素耐药（继发性激素耐药）
• 疑似肾脏病理类型为非微小病变，如有肉眼血尿、血管炎、低补体血症等表现
• 起病时非低血容量所致肾衰竭
• 在应用钙调磷酸酶抑制剂（环孢素、他克莫司）期间出现肾功能下降
• 持续应用钙调磷酸酶抑制剂2～3年

基因检测指征：

• 激素耐药型肾病综合征
• 先天性和婴儿型肾病综合征（1岁以内起病）
• 有肾外异常等综合征特点
• 有激素耐药型肾病综合征或局灶节段性肾小球硬化家族史

激素耐药型肾病综合征治疗建议：

• 对激素治疗4周未完全缓解者可先用静脉甲泼尼龙500 mg/m2/d 3天进一步确认激素效应，之后激素改为隔日口服，用6个月以上时间逐渐减量
• 确认激素耐药者尽早完成基因检测
• 非遗传性激素耐药型肾病综合征首选环孢素或他克莫司
• 环孢素治疗谷浓度60～150 ng/ml，他克莫司治疗谷浓度5～10 ng/ml，尽可能用最低有效浓度
• 与其他药物包括环磷酰胺、霉酚酸酯、利妥昔单抗比较，环孢素或他克莫司诱导肾病缓解的可能性更大
• 环孢素和他克莫司肾毒性相似
• 环孢素治疗易出现齿龈增生和多毛
• 他克莫司治疗可出现糖耐量异常，需尽量避免用于肥胖、糖尿病或有糖耐量异常者
• 环孢素或他克莫司疗效在可在治疗后数周～数月显现，治疗6个月未达至少部分缓解者需停用
• 对环孢素或他克莫司治疗有反应者后续可能维持缓解或非频复发，或发展为激素依赖型NS
• 对发展为激素依赖型NS者可按激素依赖型NS治疗原则，可考虑后续调整为霉酚酸酯维持缓解
• 对起病时eGFR＜30 ml/min/1.73 m2或经钙调磷酸酶抑制剂治疗后持续缓解＞1年者可考虑霉酚酸酯
• 对钙调磷酸酶抑制剂耐药的激素耐药型肾病综合征，可考虑加入评价新治疗方法的临床试验，如sparsentan、低密度脂蛋白分离术等，如无条件参加临床试验可考虑利妥昔单抗

可能对治疗有反应的遗传性肾病综合征类型：

• 一些存在WT1和PLCE1基因突变患儿对激素或钙调磷酸酶抑制剂治疗有反应
• 存在CoQ2、CoQ6、ADCK4突变的患儿对辅酶Q10治疗有反应

注：本内容翻译自如下文献，仅供专业人士参考，不当之处，欢迎指正！