S-1在侵袭性胸腺瘤和胸腺癌患者中的II期研究：北日本癌症研究组试验1203

侵袭性胸腺瘤（IT）和胸腺癌（TC）是发生在前纵隔的罕见上皮性肿瘤。基于铂的化疗被广泛用于不可切除的IT和TC的一线治疗，但迄今为止，还没有建立以前治疗过的IT和TC的标准治疗方法。由于在一些回顾性研究中报道了S-1有希望的疗效，我们进行了第一项前瞻性II期试验，以评估其在经治后的晚期IT和TC患者中的疗效。

在至少一个系统化疗方案后进展的患者口服S-1，剂量基于体表面积，持续2周，然后休息一周，直到肿瘤进展或出现不可接受的毒性。主要终点是总有效率（ORR），次要终点是无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和毒性概况。我们将25%的ORR定义为潜在有用性，而10%的ORR研究有效点下限。

纳入40名患者（IT，n=20；TC，n=20）。ORR为17.5%（95%CI 7.3-32.8；IT为10%；TC为25%），疾病控制率为85%（IT为95%；TC为75%）。中位PFS为7.0个月（IT为11.3个月；TC为5.4个月），中位OS为40.3个月（IT 58.5个月；TC 22.7个月）；中位随访为51.9个月。主要毒性（3-4级）为厌食症（10%）、中性粒细胞减少症（7.5%）和肺炎（5%）。未观察到与治疗相关的死亡。

结论：尽管没有达到主要终点，但S-1单药治疗确实具有与最近报道的TC免疫疗法相似的效果，但成本要低得多。S-1可能代表经治后的晚期TC的治疗选择。