CALSIII-AML18试验：低剂量方案证明治疗小儿AML无劣势

根据中国苏州大学儿童医院的研究，CALSIII-AML18试验结果显示，对于小儿急性髓系白血病（AML）患者，低剂量化疗方案与标准剂量化疗方案相比，具有相似的无事件生存率（EFS）和总生存率（OS）。试验招募了来自中国11个中心的497名新生儿童AML患者，对他们进行了低剂量和标准剂量两种化疗方案的比较。

该三期试验对497名小儿AML患者进行了详尽的随机分组。其中246名患者接受了低剂量化疗方案，包括2个12小时诱导疗程，每天给予10 mg/m2的药物；米托蒽醌或伊达比星每日给予5mg/m2，第1、3和5天；以及G-CSF每天给予5 mcg/kg，第1-10天。另外251名患者则接受了标准剂量化疗方案，包括在第1-10天每12小时给予100 mg/m2的阿糖胞苷两个诱导疗程；柔红霉素50 mg/m2，第2、4、6天；以及每天给予依托泊苷100 mg/m2，第1-5天。

结果显示，低剂量化疗组的3年EFS发生率为61.9%，与标准剂量组的62.0%相近。而3年OS率分别为81.0%和83.2%。在诱导过程中，低剂量组的中性粒细胞恢复时间和血小板恢复时间明显缩短（P ＜ 0.05）。此外，标准剂量组更常见的非血液学毒性包括发热性中性粒细胞减少症、结肠炎、胃肠道出血、肺或鼻窦感染和脓毒症。

儿童医院的李高医学博士指出，两组的治疗相关死亡率没有显著差异，但低剂量组显示出降低死亡率的趋势。低剂量组有5例治疗相关死亡，而标准剂量组有12例。

结论：CALSIII-AML18试验结果表明，对于小儿AML患者而言，低剂量化疗方案具有与标准剂量方案相似的生存率，并且在诱导过程中有更短的恢复时间和更少的毒性。这一发现为小儿AML的治疗提供了一个新的选择，为减少副作用和提高疗效提供了指导，并有望为儿童AML的治疗方式带来重要的改进。