神内科普官｜重症肌无力关爱日：力挺生命，爱护未来！（转载）

2024年6月15是“重症肌无力关爱日”

今年的主题是“力挺生命,爱护未来”

作为一种罕见病，

该病具有可逆性，需早诊断早治疗

才能让更多患者达到临床缓解，

回归正常生活。

今天，

让我们一起来了解重症肌无力，

探索这个疾病的治疗方案。

重症肌无力到底是什么病？

重症肌无力（英文名Myasthenia Gravis，简称MG）是一种神经-肌肉接头突触后膜上乙酰胆碱受体（AchR）减少而导致信号传递障碍的罕见慢性自身免疫性疾病，也就是神经到肌肉之间的“信号传递舱”出现故障了。重症肌无力的确切病因尚未明确，可能与遗传、环境因素、胸腺增生或胸腺瘤以及病毒感染等多种因素相关。

部分或全身肌肉无力、易疲劳、活动后症状加重、治疗或者休息后症状减轻是其主要表现，患者的肌无力症状通常于晨起或休息后减轻，傍晚或劳累后加重，这种现象被称为“晨轻暮重”。

重症肌无力的药物治疗

胆碱酯酶抑制剂

一线治疗药物，用于改善临床症状，但症状减轻不等于病情改善，尤其是刚刚开始使用时出现症状减轻不意味病情真的改善了，常用药物有溴吡斯的明片。

用药注意：可能引起恶心、流涎、腹痛腹泻、心动过缓及出汗增多等，应从小剂量渐增，依据症状控制情况调整剂量。妊娠期使用溴吡斯的明是安全有效的。

糖皮质激素

也就是我们常说的激素，是治疗重症肌无力的一线药物，常用药物为醋酸泼尼松、甲泼尼龙，它通过抑制免疫反应来改善症状，有助于减缓病情进展。

用药注意：使用糖皮质激素期间必须严密观察病情变化，需注意可引起症状一过性加重或诱发肌无力危象。长期服用糖皮质激素可引起、体重增加、向心性肥胖、血压升高、血糖升高、内分泌功能紊乱、骨质疏松、股骨头坏死、消化道症状等，应引起高度重视。长期用药的患者过快减量或擅自停用激素，可能会出现“反跳现象”，导致病情复发或加重。因此在用药期间，除了剂量不能擅自减停以外，还需定期监测血压、血糖、体重变化，服用必要的不良反应预防性药物，如补钙、补钾、胃粘膜保护剂等。

非激素类免疫抑制剂

抗体阳性的重症肌无力患者往往需要接受长程免疫抑制药物治疗，如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、他克莫司等。口服免疫抑制剂作为糖皮质激素耐受、抵抗或禁忌时重要的补充或替代，在重症肌无力的免疫抑制治疗中起到了关键的作用。然而由于口服免疫抑制剂可能导致的药物不良反应及药物监测注意事项的明显差异，服用不同免疫抑制剂时复诊所需注意事项存在显著的差异。

用药注意：服用硫唑嘌呤或吗替麦考酚酯期间需定期监测血常规、肝肾功能等指标，服用他克莫司期间需定期检测他克莫司血药浓度以及肾功能、血糖、血脂、肝功能、血常规等指标，评估药物不良反应。此外，建议检测淋巴细胞亚群、CD20、免疫球蛋白等免疫指标以及重症肌无力相关抗体，通过定期检测相关指标有助于指导免疫抑制剂的剂量调整。

静脉注射免疫球蛋白

即人丙种球蛋白，其中含有多种抗体，可以中和自身抗体、调节免疫功能。静注免疫球蛋白可在AchR的位点上取代AchR抗体而保护AchR免遭抗体攻击害，大剂量免疫球蛋白的静脉输入还可抑制AchR抗体的合成，改善神经-肌肉接头功能。然而，免疫球蛋白属于血液制品，价格昂贵，可能存在输注后过敏、发热等情况。此外，肌肉特异性酪氨酸激酶（MUSK）等抗体介导的重症肌无力患者往往对静脉注射免疫球蛋白治疗效果不佳，因而使用前需对患者进行充分评估。

免疫靶向药物

重症肌无力的免疫靶向药物特点： 能够快速、显著、持续改善临床症状； 具有良好的耐受性及安全性； 可减少糖皮质激素的用量。 包括靶 向 FcRn 的艾加莫德，补体抑制剂依库珠单抗等，靶向 B 细胞的利妥昔单抗、贝利木单抗等，还包括 IL-6 受体拮抗剂（萨特立珠单抗、托珠单抗等），靶向 BAFF / APRIL （ 泰它西普），蛋白酶体抑 制剂（司库奇尤单抗、硼替佐米等）以及靶向浆细胞药物等。

重症肌无力的非药物治疗

血浆置换

当患者的症状出现明显波动或发展至重症肌无力危象时，血浆置换疗法可以快速清除体内的致病抗体及免疫复合物等致病性大分子物质，帮助快速缓解症状而度过危险期，是急性期治疗的一线推荐方法，适用于不同抗体类型的重症肌无力患者。具体包括单纯血浆置换疗法（PE）、双重滤过血浆置换（DFPP）、免疫吸附疗法（IA又称为血浆吸附疗法）。

仁济医院神经内科配备多功能血液净化仪及独立的免疫治疗室，科室开展的双重滤过血浆置换（DFPP）治疗技术应用于重症肌无力、视神经脊髓炎谱系病等神经免疫性疾病，已累计完成1200余人次临床治疗。

胸腺手术

有胸腺瘤或者胸腺增生的病人，可通过外科评估后手术切除胸腺组织，缓解症状，同时有助于激素等免疫抑制剂的减量。

重症肌无力患者需注意事项

注意休息，劳逸结合，注意情绪调节，避免感染。

禁用或慎用的药物：氨基糖苷类抗生素（如庆大霉素、链霉素）、吗啡、安定、苯巴比妥、普萘洛尔等药物。

重症肌无力药物调整：激素及非激素类的免疫制剂需在医师指导下缓慢减药，勿自行停药，过快减量存在疾病复发风险。服用免疫抑制剂期间，需定期检测药物不良反应。

重症肌无力是被神经科医生称为能“躺着进来、走着出去的”疾病之一，具有良好的可治性，总体预后好，症状可恢复，不易留下残疾。即使肌无力危象出现呼吸衰竭需呼吸机辅助通气，经过积极抢救大部分可恢复自主呼吸和顺利脱机拔管。

文字：万文斌

编辑、审校：高 丽

图片源自网络

本期科普官

万文斌 上海交通大学医学院附属仁济医院神经内科主治医师，医学博士

■ 主要从事重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病等神经免疫疾病及血浆置换治疗技术的临床应用，脑血管病及头晕头痛等神经系统疾病诊治。 承担国家自然科学基金项目1项，国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项项目总联系人，中国老年医学学会神经医学分会青委，以第一或通讯作者发表SCI论文10余篇。

肌无力和重症肌无力专病门诊时间：每周四下午，仁济医院（东院区）