国外非典型畸胎样/横纹肌样瘤（AT/RT）的化疗方案选择

目前，国内外对于 AT/RT 尚无统一的治疗方案。在2016年欧洲开展的一项深入研究中，针对AR/RT患儿的治疗策略展现出了显著进展。除了传统的放射治疗外，该方案还融入了大剂量化学疗法，辅以多次造血干细胞移植支持，这一综合疗法成功地将患儿的六年总体生存率（OS）提升至约46%，实现了相较于十年前数据近乎翻倍的显著改善。广大学术界普遍认为，通过综合运用包括外科手术、精准化疗以及放射治疗在内的多元化治疗手段，能够有效优化此类患儿的病情预后。

化疗是AT/RT治疗中重要的组成部分，近年关于AT/RT的较大规模前瞻性实验相继完成。

CCG-9921 方案

CCG-9921方案中，涉及28名AT/RT患儿，他们被分配接受两种不同的化疗方案：一组采用长春新碱、顺铂、环磷酰胺、依托泊苷进行5轮化疗，另一组则使用长春新碱、卡铂、异环磷酰胺、依托泊苷同样进行5个周期的化疗。紧接着，所有患儿均接受了由长春新碱、依托泊苷、卡铂组成的8周期维持化疗。在此过程中，有11名患儿接受了放射治疗。该方案实施后，患儿的5年无病生存率达到了14%，而总生存率则为29%。

Head Start III方案

在Head Start III计划中，针对19名AT/RT患儿实施了一项化疗方案，该方案包含五个周期的治疗：第1、3、5周期采用顺铂、长春新碱、依托泊苷、环磷酰胺和甲氨蝶呤的组合；而第2、4周期则替换为替莫唑胺、依托泊苷、长春新碱和环磷酰胺。完成这五个周期后，患儿需进一步接受一个周期的大剂量化疗（HDC）及自体干细胞治疗（ASCT）。然而，由于化疗诱导期间出现的毒副反应和疾病本身的进展，这19名患儿中仅有4名能够完成全部五个周期的化疗，另有3名患儿成功进行了HDC和ASCT。研究结果显示，此治疗方案下的3年无事件生存率（EFS）为21%，而总生存率（OS）则为26%。

ACNS0333 方案

在 ACNS0333 方案中，65 例 AT/RT 患儿进行包括高剂量甲氨蝶呤的两个周期强化多药化疗和 3个串联周期大剂量化疗联合自体干细胞治疗。在此方案中，研究表明 4 年EFS和OS分别为37%和43%。

SJYC07方案

SJYC07方案中，将 52 例患儿根据是否存在转移分为中等风险和高风险。34例中等风险患儿接受4个周期多药诱导化疗，随后接受24周期局部放疗和维持化疗。18例高风险患儿则接受添加长春新碱的4个周期诱导化疗，随后接受 2个周期环磷酰胺和托泊替康巩固治疗，并口服维持。对于诱导结束时年龄≥3岁患儿，进行全脑全脊髓照射（CSI）。研究表明中等风险患儿的5年无进展生 存率和 OS分别为31%和44%。但高风险患儿5年PFS和OS均为0。

SJMB 03方案

在SJMB 03方案中，22例患儿均接受CSI。CSI之后是4个周期多药化疗和外周血干细胞支持治疗。研究表明无远处转移（M0）和肿瘤残留＜1.5cm²的平均风险患儿 5 年 PFS 和 OS 分别为 73% 和 82%；有远处转移（M+）或肿瘤残留≥1.5cm²的高风险患儿 5 年 PFS 和 OS 均为18%。

尽管上述试验已表明对于AT/RT患者，其治疗效果有所改善，但这些试验采用了不同的方法。对于新确诊的AT/RT患者，尚未建立统一的治疗标准。国外学者建议，接受ACNS0333和DFCI方案治疗的患者具有相似的特征和治疗效果。对于年龄＜3岁的儿童，国外建议根据ACNS0333或DFCI方案进行治疗。对于年龄≥3岁且无残留或转移性疾病的患者，考虑SJMB03方案。关于治疗方案的决定，必须考虑患者的年龄、肿瘤的大小和位置、治疗机构的资源以及家庭因素等。

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