多发性骨髓瘤的治疗目标

多发性骨髓瘤（MM）的治疗已经进入了一个新药时代，有效率和患者的生存期均获得明显提升，但仍然不能治愈。如何确定MM患者治疗目标成为血液学者关注的话题。研究显示，患者的长期生存与能否获得高质量的缓解密切相关。完全缓解、严格的完全缓解、分子水平缓解、免疫表型缓解以及PET-CT等不同水平的缓解正在成为人们努力探索的治疗目标。但在临床实践中，不能一味追求缓解深度，长期应用沙利度胺、来那度胺或硼替佐米等新药，不仅增加医疗负担，也会增加药物毒副作用，影响患者生存质量，实际工作中应充分考虑MM的异质性，充分权衡疗效与毒副作用的风险，注意疗效与毒副反应的平衡。经过多年的临床实践和科学研究，血液学工作者已经达成共识：总体而言，MM 患者的治疗反应深度或缓解质量与其长期的生存密切相关。基于这种理念，国际骨髓瘤工作组最近提出了要达到微小残留病灶（MRD）为零的MM治疗目标。

1.对于一些高危、侵袭性患者，在可耐受的情况下，使用联合新药的诱导方案，尽快降低肿瘤负荷。

2.对于适合移植的MM患者，适时行造血干细胞移植，视病情予维持治疗，从而以获得更深的缓解程度，甚至清除MRD，达到免疫表型完全缓解和分子水平完全缓解等，延长持续缓解时间，获得长期无病生存，从而达到“临床治愈”。

3.对一些低危、惰性的多发性骨髓瘤，化疗药物并不敏感，达不到完全缓解甚至部分缓解，但由于疾病进展缓慢，患者可能带瘤长期生存，如以完全缓解为目的，可能适得其反。

4.对一些高危、高龄以及合并症较多的MM患者，以完全缓解为目的的化疗可能有较高的治疗相关死亡率。因此，疾病长期缓解、乃至治愈和患者长期生存是我们追求的最高目标。