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发表者：李晓光 人已读
渐冻症百问百答
患者及家属经常表示盼望新药，想知道最新研究结果。
关于新药的消息，我已经陆续介绍过一些。肌萎缩侧索硬化的新药及临床试验汇总了全部新药的名单及现状，供大家参考，也可通过下列链接阅读。
不过要提醒的是，给大家做过介绍的这些药，大多数是药物研究进展，有些还没有获政府监管部门批准，也许最后不获批准，这个情况一定要了解。
一个新药从基础研究结果出来，I期安全性，到得到III期验证认可，最后上市，需要挺长时间。
出现马上能服用的药物，我会及时给大家介绍及建议。可关注好大夫在线李晓光大夫健康号的更新内容。
熊去氧胆酸在5年前就提出建议。
熊去氧胆酸合并苯丁酸钠治疗肌萎缩侧索硬化在2020年9月新英格兰医学杂志发表后就马上给大家介绍了。III期临床试验失败也第一时间通知大家。
超高剂量甲钴胺在病友群7-8年前就介绍给患者，有许多病友试用，但长期从国外购买有一定难度。大部分患者不了了之。
从实际情况看，咨询新药的患者及家属比较多，具备条件用这些药的患者并不多。
现实的规划就是用好目前有适应症的药物。有条件的患者可试用已通过II期，并在III期试验中或III期已提示阳性的药物。但也要了解，服用某药物是得到一个假定该药在正式批准适应症之前治疗的机会，要冒该药不获批的风险。
别用没有任何研究基础的药物，特别列出肌萎缩侧索硬化临床试验证实无效的药物，别试。
参加正式的临床药物试验研究是另外一回事，一定明白药物临床试验不是免费发药治疗。参加临床试验是为了治疗的突破做贡献，去验证某个药物的疗效，这个药在试验结束前试不知是否真正有疗效。另，试验参与者也许服的是安慰剂，这是临床药物试验的一部分。
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发表于：2022-03-26
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