B4.2渐冻症有哪些可用药物？

发表者：李晓光人已读

渐冻症百问百答

渐冻症患者及家属对“解冻药”望眼欲穿，经常有读者咨询治疗渐冻症除了利鲁唑，目前还可以用哪些药物？

众所周知，目前利鲁唑，依达拉奉，针对SOD1基因变异的寡核苷酸治疗等已获部分国家药品监管机构批准治疗渐冻症。

但患者对新药的期望依然比较高，尤其经济条件好的家庭。目前临床药物试验的结果可以做为选择新治疗的参考，对于期盼新药的患者，如果这些药物可及，希望也算落到实处了。患者及家属一定要明了，一个新药临床试验的有效信息，在获得政府相关机构审批之前及审批之后对每个家庭及患者的意义是不同的。这里包括药物的费用，可及性，及患者病程，类型。每个患者的情况不同，患者及家属可根据自家条件，各取所需。

1 利鲁唑

目前状态：法国原产，1995年在美国上市。目前获大部分国家的药品监管机构批准使用

目前问题：费用贵，需长期服用。许多患者难以理解服药的益处。利鲁唑国内有原产进口利鲁唑，及数个利鲁唑仿制品，许多患者纠结到底用哪个。

适应人群：气切之前所有符合明确和可能的肌萎缩侧索硬化患者。（这句话许多患者看不明白，其实有些医生也不明白）

服用剂量：50毫克每日两次。饭前或饭后1-2小时，两次服药最好间隔12 小时。

2 依达拉奉

目前状态：日本原产，2017年在美国上市。已获部分国家的药品监管机构批准使用。（欧洲，加拿大，澳大利亚等国尚未批准治疗肌萎缩侧索硬化）

目前问题：使用适应症过于宽泛，盲目使用者过多。注射液使用不便。原产尚未进入国内，国内厂家较多，在肌萎缩侧索硬化的用法习惯与说明书不符，许多医生及患者有些无所适从。

注射液适应人群： 1，用力肺活量为80%或更高（即FVC大于80%），2，病程2年或更少（即发病不超过2年）。

使用剂量：依达拉奉注射液 60毫克，入200-400生理盐水，每28天输10天，一个疗程6个月。然后根据用药适应症决定是否继续使用。

舌下片用药说明书遵循注射液的提法，但适应症，用法及应用疗程处于无共识的局面。

3 托夫生（Tofersen，又称ALSODY）